公司成就与能力 - 血友病B临床概念验证，HOPE - B关键研究完成患者招募，有望成为同类最优[5] - 拥有中枢神经系统（CNS）平台，亨廷顿病的AMT - 130项目预计今年启动I/II期研究给药[5] - 保留所有核心项目全球商业权利，在大规模cGMP生产AAV基因疗法方面处于领先地位[5] 产品管线 - 有包括血友病A、法布里病和SCA3等接近临床阶段的产品候选药物[5] AAV制造 - 位于马萨诸塞州列克星敦，工厂面积扩展到80,000平方英尺，拥有第三代昆虫细胞、杆状病毒技术，可实现500L搅拌罐生产，可扩展至2 x 2,000L[8] AAV5载体 - 25名患者在4项临床研究中接受了AAV5治疗，长期随访数据显示安全且耐受性良好，在肝脏和大脑中观察到临床效果，低预先存在中和抗体（NAbs）亲和力，免疫原性良好[10] 血友病B产品 - Etranacogene dezaparvovec（EtranaDez）2b期研究中，治疗后36周FIX活性平均达正常水平的45%，最高提升至54%，无出血事件、无需替代疗法输注、无需免疫抑制，无严重不良事件和抑制剂产生[16] - HOPE - B III期关键研究招募62名重度和中度重度血友病B患者，目标是提高FIX活性、减少出血发作频率、减少FIX替代疗法使用并评估疗效和安全性[20] 亨廷顿病产品 - AMT - 130针对每10万人中有3 - 7人患病且无有效治疗方法的亨廷顿病，有望成为首个上市产品，预计今年启动I/II期研究给药[25] - I/II期临床试验为多中心、随机、双盲研究，设假手术对照组，两个剂量组共26名患者，随访18个月（治疗患者随访5年）[40] 其他在研产品 - AMT - 180是治疗血友病A的新方法，产品构建包含C7启动子和FIX - Super9™，具有多种优势[44] - AMT - 190是治疗法布里病的新方法，产品构建包含修饰的NAGA，比替代疗法更有效[46] - AMT - 150是治疗SCA3的基因疗法，采用AAV5和SCA3 miRNA，有望成为首个上市产品[51] 公司目标 - 亨廷顿病AMT - 130在2019年底前启动I/II期研究给药，2020年获取首批患者初步生物标志物数据[52] - 血友病B HOPE - B关键研究2020年公布 topline数据，2021年提交生物制品许可申请（BLA）[52] - 血友病A AMT - 180在2020年提交研究性新药申请（IND）[52] - 其他项目2019年启动SCA3的IND支持性研究，目标是每年提交一项新的IND申请[53]