市场与产品概况 - 血友病B市场预计超过10亿美元，患者人数在美国和欧洲为10,000至15,000人[19] - AMT-061在治疗后36周的平均FIX活性为45%，最高可达54%[22] - AMT-130的目标是减缓或停止亨廷顿病的进展，特别是在早期和中期患者中[71] - AMT-180的产品构造为AAV5，包括C7启动子和FIX-Super9™，在所有HemA患者中有效[84] 临床研究与试验 - HOPE-B III期关键研究正在进行中，预计招募约50名重度和中度重度血友病B患者[26] - Huntington's病的AMT-130目标是通过一次性给药实现疾病修正，预计在2019年启动临床研究[52] - AMT-130的临床试验包括26名患者，目标是评估安全性、耐受性和疗效，随访时间为18个月[74] - AMT-130的临床试验采用多中心、随机、双盲设计，控制组进行模拟手术[74] 安全性与疗效 - AMT-061的主要安全发现为良好耐受性，无严重不良事件发生[22] - 在6个月和12个月时，突变的HTT蛋白分别降低了30%和70%[68] - AMT-130在Libechov转基因迷你猪中显示出强烈的mHTT减少，寿命为12-20年，体重为50-140千克[65] - AMT-180在非人灵长类动物中显示出治疗相关的FVIII模拟活性，预计将转化为人类的治疗效果[86] - AMT-190在肾脏和心脏中显示出显著的GLA活性，P值分别为0.005和0.001[92] - AMT-150在SCA3小鼠的脑干中实现了高达65%的ataxin-3降低[102] - AMT-150的miQURE™技术在SCA3小鼠中显示出显著的突变ataxin-3蛋白降低[101] 技术与知识产权 - uniQure的AAV制造能力可扩展至2 x 2,000L，具备高容量和成本效益[10] - miQURE™技术能够在不产生毒性的情况下降解有毒基因，具有长期活性[30] - uniQure的知识产权组合持续扩展，保持在基因治疗领域的领先地位[6] - AAV5载体在4项临床研究中已对25名患者显示出良好的耐受性和临床结果[12]