公司战略 - 开发针对肝脏和中枢神经系统疾病的基因疗法候选产品管线[4] - 保持腺相关病毒（AAV）基因疗法商业规模制造的领先地位[5] - 投资并利用下一代技术优化和扩大基因疗法的适用性[6] - 扩大并维护领先的知识产权组合，保留有价值的商业权利[7] 产品管线 - 产品管线涵盖肝脏疾病和中枢神经系统疾病，包括血友病B、A，法布里病，亨廷顿病等[9] 产品进展 - AMT - 061治疗后FIX活性最高提升51%，12周时平均FIX活性达38%，无出血事件、无需替代疗法和免疫抑制，耐受性良好[12] - AMT - 061的HOPE - B III期关键研究约招募50名中重度血友病B患者[13] - AMT - 130针对亨廷顿病，每10万人中有3 - 7人患病且无可用治疗方法，计划2019年启动临床研究[17] - AMT - 130的I/II期剂量递增研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共25名患者分两个剂量组[19] 近期目标 - 完成AMT - 061的HOPE - B III期关键研究的患者招募 - 启动AMT - 130的I/II期研究给药 - 提交AMT - 180的研究性新药申请（IND） - 启动另一个项目的IND支持性毒理学研究[22]