财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净收入为2150万美元，较第一季度增加90万美元，主要归因于Talicia和Movantik的收入增加 [71] - 第二季度实现季度创纪录的毛利润1090万美元，占净收入的比例超过50% [71] - 第二季度运营亏损和净亏损分别约为2490万美元和2910万美元，高于第一季度的1820万美元和229万美元，主要由于COVID - 19开发计划、营销计划和基于股份的薪酬费用增加 [73] - 截至2021年6月30日，现金余额为7150万美元，第二季度经营活动使用的净现金增加660万美元，融资活动使用的净现金约为180万美元 [71][74] 各条业务线数据和关键指标变化 商业业务 - Talicia处方量持续增长，第二季度实现超过10%的季度环比增长，商业覆盖率提高，目前覆盖80%的商业保险人群，7月被添加到OptumRx商业处方集且无限制 [26][63] - Movantik第二季度销量增长5.6%，90%的商业和政府保险人群可覆盖该药物，4月被纳入Cigna Medicare Part D处方集，7月被添加到Prime Therapeutics Net Results A Series处方集，且均无限制 [56][60] - Aemcolo受疫情影响，国际旅行减少使其市场受限，但80%的商业患者可获得该药物，待旅行恢复，公司有良好的商业覆盖准备 [66] 研发业务 - Opaganib全球475名重症COVID - 19患者的2/3期研究已完成入组、治疗和随访阶段，即将公布顶线结果；在前列腺癌2期研究中初步审查显示达到主要终点；对Delta变体有强抑制作用；被Quantum Leap和BARDA支持纳入I - SPY COVID - 19临床试验 [9][12][21] - RHB - 107（upamostat）正在进行针对非住院轻症至中度COVID - 19患者的2/3期研究，计划在美国以外地区扩大该研究 [30] - RHB - 204针对NTM感染的3期研究正在进行，已开始招募患者，但受疫情影响筛选和入组速度较慢，计划扩大到美国以外地区 [30][53] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为领先的专业制药公司，通过内部开发药物和从其他公司引入商业阶段产品实现有机和无机增长，如收购Movantik和自主开发Talicia [31] - 目前研发重点是并行开展opaganib和RHB - 107的COVID研究，以及RHB - 204针对NTM疾病的研究，因该疾病尚无一线获批药物，公司有望成为首个获批者 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情带来挑战，尤其是新药推出困难，但公司第二季度实现创纪录的季度收入，预计下半年商业业务将继续增长 [14][25] - 疫苗难以独自解决疫情问题，市场急需简单、可扩展、有效且安全的治疗方法，公司的opaganib和RHB - 107接近理想的COVID - 19治疗药物特征 [17][34] - 公司有信心通过财务纪律和现有现金状况推动核心业务发展，计划在年底实现商业和运营收支平衡 [70][75] 其他重要信息 - 公司的RHB - 104针对克罗恩病的3期研究成功达到主要和关键次要终点，公司将继续推进该项目，有望在今年晚些时候有新消息 [23] - 公司的RHB - 204获得孤儿药指定、合格传染病产品指定和快速通道指定，有资格获得新药申请的优先审查和12年的市场独占权 [52] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Cosmo的IBS - D患者利福霉素2期研究临床数据分析情况及下一步计划 - 公司仍在与Cosmo的合作伙伴一起评估数据 [80] 问题2: 关于opaganib纳入I - SPY COVID试验的想法和期望，以及若正在进行的2/3期住院COVID患者研究结果为阳性，未来12 - 24个月的下一步计划 - I - SPY BARDA资助的研究需获得FDA批准，预计很快开始；公司将很快公布2/3期数据，下一步计划取决于数据，会与监管机构讨论 [82] 问题3: 是否计划未来专门研究opaganib在Delta变体感染患者中的情况 - 目前所有opaganib对变体的测试数据都很一致且令人鼓舞，药物标签将由监管机构决定，公司未计划针对特定变体缩小标签范围 [83][85] 问题4: RHB - 104的当前状态，是否计划在克罗恩病患者中进行验证性3期试验以及是否会涉及合作 - 计划进行验证性3期试验，目前正在确定研究方案，主要终点可能基于成像，一切仍需与监管机构讨论 [86][87] 问题5: opaganib即将公布的2/3期研究结果是否可能导致紧急使用授权（EUA），以及opaganib的制造状态 - 研究结果的疗效和安全性将决定监管程序和EUA情况；公司已在为扩大生产做准备，以支持opaganib的广泛使用 [91][92] 问题6: 关于I - SPY试验数据的时间安排 - 目前说时间还太早，需先获得FDA批准，预计研究开始后招募速度会很快 [93] 问题7: 本季度研发支出大幅增加的原因及如何看待未来研发支出 - 主要是COVID - 19项目和RHB - 204的NTM研究投入增加；预计下半年研发支出介于第一季度和第二季度之间 [95][126] 问题8: opaganib前列腺癌数据是否会增加公司在该适应症上的开发热情和投资 - 公司对研究进展感到满意，将继续在肿瘤领域开发opaganib，待获得完整数据后会在科学会议上公布，并根据最终数据决定下一步计划 [97][98] 问题9: 进入下半年，Talicia持续增长的主要驱动因素是支付方准入的积极趋势还是销售团队与处方医生的互动 - COVID对销售Talicia有抑制作用，目前公司销售团队满员，支付方覆盖率高，第三和第四季度业绩取决于疫情情况 [103] 问题10: opaganib是否仅用于住院患者，RHB - 107是否仅用于门诊患者，两者适用人群是否有重叠 - 最初决定opaganib针对住院患者是因为需求明确、研究和监管讨论方向清晰；RHB - 107针对门诊患者是因其每日一次给药适合在家患者，且公司解决了在家监测问题；若两项研究成功，有望覆盖整个疾病谱 [106][108] 问题11: opaganib 2/3期试验数据处理需要多长时间，何时能得到数据 - 公司表示数据即将公布 [113] 问题12: opaganib 2/3期试验的主要终点和次要终点，以及患者在第14天达到呼吸室内空气的比例的考量 - 主要终点是基于美国2期研究结果，保守设定全球2/3期研究中第14天达到呼吸室内空气的患者比例有15%的差异；次要终点包括死亡率、插管率等临床结果 [115][116] 问题13: opaganib前列腺癌项目达到2期主要终点后，后续的开发计划 - 公司将完成分析和审查，计划在主要肿瘤会议上展示数据，后续可能进行制药合作或独自继续开发 [117][118] 问题14: RHB - 204在NTM 3期研究中的入组速度较慢，未来的时间安排 - 疫情对入组有影响，但公司已激活多个站点，预计入组会随着疫情缓解逐渐加快，目前难以确定时间安排，可在下次财报电话会议讨论 [120][121] 问题15: 本季度创纪录收入中Movantik和Talicia的收入细分 - 大部分收入来自Movantik，约占90% [122][123] 问题16: 下半年研发支出更接近第一季度还是第二季度 - 预计介于第一季度和第二季度之间，低于第二季度，但可能与第一季度持平或略高 [126] 问题17: 第二季度一般及行政费用（G&A）从710万美元跃升至1020万美元的原因 - 主要是一次性股票期权交换产生的费用，预计未来不会重复，费用将恢复到第一季度水平 [127][128] 问题18: 公司预计2021年底商业运营收支平衡的定义 - 考虑所有相关商业费用，包括部分G&A、销售和营销费用，不包括研发费用，基于非GAAP基础 [130] 问题19: opaganib数据是否会在9月底前公布 - 公司会尽快公布数据，肯定会在9月底前 [133] 问题20: 若opaganib数据具有统计学意义，在美国市场提交申请是否一定需要完成额外研究 - 一切取决于数据，不仅适用于美国，也适用于其他国家，公司计划在数据可用时与美国内外的监管机构评估数据 [135]