财务数据和关键指标变化 - 2018年净收入840万美元，2017年为400万美元，2017年商业运营年中开始 [6] - 2018年毛利润550万美元，2017年为190万美元，毛利率从47%提升至66%，源于产品和服务组合改善 [6] - 2018年研发费用2490万美元，2017年为3300万美元，减少因RHB - 104的3期研究和BEKINDA®临床研究完成 [7] - 2018年销售、营销和业务发展费用1250万美元，比2017年高4% [9] - 2018年一般及行政费用约750万美元，比2017年低6% [10] - 2018年运营亏损3930万美元，2017年为5200万美元，减少24%，因毛利率增加和研发成本降低 [10] - 2018年经营活动净现金使用量3450万美元，2017年为4480万美元，减少23%，因运营亏损降低 [11] - 2018年融资活动提供净现金4180万美元，2017年为2570万美元，增加因承销公开发行所得款项增加 [11] - 截至2018年12月31日，现金余额5320万美元，2017年12月31日为4620万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 TALICIA - 2018年末确认性3期研究结果积极，p值小于0.0001，相对活性对照药有26%的高差异 [17] - 确认对标准护理抗生素高耐药性，对甲硝唑耐药率44%，对克拉霉素耐药率17%，对其活性成分利福布汀无耐药性 [17] RHB - 104 - MAP US 3期研究达到主要和关键次要终点，26周临床缓解主要终点p值0.007，26周临床反应、16周早期临床缓解、16和52周临床缓解等关键次要终点也达成 [23] - 家庭内镜检查患者中，内镜愈合、黏膜愈合有统计学意义改善，分别降低25%和50% [25] - 重要炎症标志物粪便钙卫蛋白从基线到52周显著下降 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 幽门螺杆菌细菌感染影响全球超50%成年人口、美国30% - 40%成年人口，2018年全球市场估计近50亿美元 [19] - 当前标准护理疗法约30%患者治疗后仍呈阳性，因幽门螺杆菌对抗生素耐药性增加 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是专注美国的专业制药公司，有强大先进研发管线，积极寻求制药外包合作、收购和授权机会，增加FDA批准和创收产品，利用现有美国商业运营实现盈利 [14] - 专注美国胃肠市场，已推广四种胃肠产品，有强大销售团队，为TALICIA潜在上市做准备 [15] - 与潜在制药合作伙伴讨论同时，在美胃肠界建立强大影响力，为TALICIA潜在美国上市做准备，最早可能2019年第四季度上市 [16] - RHB - 204预计约一年完成患者入组，最后一名患者完成6个月主要终点治疗后约9个月提交新药申请，与ERADICATE相比，针对一线治疗，而ERADICATE仅获批二线治疗 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是激动人心和变革的一年，团队专注TALICIA新药申请提交、FDA批准和美国商业上市准备工作，对未来有信心且处于有利地位 [28] 其他重要信息 - 公司预计在成本上保持纪律，为TALICIA潜在上市做准备，前提是获得FDA批准 [12] - 公司计划在2019年年中与FDA会面，提交RHB - 104数据并讨论开发路径，预计成功的3期数据将在主要会议上展示并在主要期刊发表 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RHB - 204关键试验结果公布时间、入组限制因素及与ERADICATE的差异化，RHB - 104是否寻求合作及标签扩展研究情况 - RHB - 204预计约一年完成入组，最后一名患者完成6个月主要终点治疗后约9个月提交新药申请；与ERADICATE相比，RHB - 204针对一线治疗，ERADICATE仅获批二线治疗，二线市场约占10% - 15%；目前未开展RHB - 104标签扩展工作，但有早期阶段额外适应症项目，合作讨论正在进行且进展良好 [34][35][37] 问题2: 已上市产品Q4销售下降是趋势还是偶然，TALICIA 2019年预上市成本及开始时间，与FDA讨论RHB - 104能获得的信息 - Q4销售下降是技术问题影响净销售价格，预计2019年整体好于去年；TALICIA预上市成本已产生，目前影响不大，若大幅增加销售代表数量可能增加支出；与FDA讨论主要是关于下一项研究的设计 [42][45][48] 问题3: 与Salix相比的机会，TALICIA使用利福布汀的优势 - 新加入的美国业务负责人Rick Scruggs有在Salix的丰富经验，有助于TALICIA正确上市，使公司在胃肠领域成为领导者；TALICIA是幽门螺杆菌领域唯一基于利福布汀的药物，利福布汀无耐药性，获批后将成为一线治疗的新标准 [54][55][58] 问题4: 完成TALICIA新药申请的下一步工作、限速步骤及获得6个月优先审评的概率，RHB - 104 3期研究设计、患者数量、终点等细节，现有商业产品2019年是否恢复增长 - 计划近期与FDA会面，若顺利将在上半年提交新药申请，因已获QIDP地位有资格获得优先审评；RHB - 104 3期研究预计入组约100名患者，对照药为安慰剂，主要终点是加速批准流程的6个月痰分析转换，完全批准的终点尚需与FDA进一步讨论；预计现有商业产品2019年增长，主要来自新增产品 [63][66][69] 问题5: 商业团队的学习经验、Mytesi上市情况及团队为TALICIA上市的准备，RHB - 104与潜在合作伙伴的讨论情况及是否等合作成熟再设计下一项研究 - 商业团队最重要的学习经验是市场准入的重要性，除一款产品外，市场准入主要由合作伙伴处理；Mytesi由Jaguar公司拥有，公司与Jaguar或Napo Pharmaceuticals的代表共同推广；团队为TALICIA上市的准备包括制造、标签、包装、营销定位、管理市场策略等；RHB - 104与潜在合作伙伴的讨论独立于研究设计进行 [77][78][80] 问题6: 2019年预计授权引进的项目数量，当前销售团队规模，TALICIA全球销售的准备情况 - 公司试图授权引进多个项目，谨慎乐观能确保至少一个；未提及当前销售团队规模；公司在海外有密集的合作活动，为TALICIA获批后尽快上市做准备，包括准备库存、管理医疗讨论、定价评估等 [90][86][87] 问题7: TALICIA在提交新药申请前是否会公布3期试验更多数据，2019年财务现金水平指导 - 不预计从研究中获得额外数据；因新药申请提交前有一次性成本，暂不提供像以前一样的指导，其他费用预计与去年相当或更低 [94][95] 问题8: TALICIA获批上市是否会影响其他已商业化药物的销售 - 目前销售团队有能力增加产品，若达到容量可能需对产品进行优先级排序，但目前未到该阶段 [98]