财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第一季度现金余额为3160万美元，较2020年第四季度的3110万美元增加了50万美元 [20] - 研发费用在2021年第一季度为330万美元，与2020年同期的310万美元基本持平 [21] - 2021年第一季度的一般行政费用为250万美元，略高于2020年同期的240万美元 [21] - 2021年第一季度净亏损为600万美元，与2020年同期的590万美元基本持平 [22] - 2021年第一季度每股净亏损为008美元，较2020年同期的025美元有所下降 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要药物RGLS4326在ADPKD患者的1b期研究中显示出PC1和PC2水平分别增加了50%和20% [6] - RGLS4326在9名患者中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件 [11] - 药物在患者血浆中的最大浓度约为3微克/毫升，高于健康志愿者的2微克/毫升，表明较低剂量可能有效 [12] - 公司计划在2021年6月的PKD Connect会议上展示更多详细数据和新的临床前数据 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进其ADPKD项目，包括RGLS4326和下一代分子，后者预计将在2021年底或2022年初进入临床 [16] - 公司计划与FDA就剩余的临床暂停要求进行沟通，以推动RGLS4326进入2期及后续研究 [18] - 公司近期新增了董事会成员Alice Huang博士，以加强药物发现和开发方面的科学背景 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对RGLS4326的初步数据表示满意，并期待第二组患者的结果 [18] - 公司预计现金储备将支持运营至2022年第一季度 [20] - 管理层认为，RGLS4326的持续给药可能会进一步提高PC1和PC2的水平 [27] 其他重要信息 - 公司计划在2021年6月的PKD Connect会议上展示更多详细数据和新的临床前数据 [8] - 公司新增了董事会成员Alice Huang博士，以加强药物发现和开发方面的科学背景 [19] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于RGLS4326的初步数据及市场反应 - 公司对RGLS4326的初步数据感到满意，尽管市场反应不佳，但公司认为这些数据证明了药物的机制 [25] - 公司计划在PKD Connect会议上展示更多数据，并预计PC1和PC2水平会继续上升 [26] 问题: 关于FDA会议的时间表 - 公司计划在2021年夏季与FDA进行沟通，以解决剩余的临床暂停要求 [29] - 公司可能会通过Type A会议与FDA进行正式沟通 [30] 问题: 关于PKD1基因突变患者的效果 - 公司认为，对于PKD1基因突变患者，PC2水平的增加可能不如PC1重要 [33] - 公司预计，随着持续给药，PC1和PC2水平会继续上升，并可能达到统计学显著性 [34] 问题: 关于未来2期试验的主要疗效终点 - 公司认为，总肾脏体积的变化可能会成为未来2期试验的主要疗效终点 [39] - 公司预计，2期试验可能需要250名患者进行一年的治疗，以观察总肾脏体积的变化 [40] 问题: 关于公司资本状况 - 公司预计现金储备将支持运营至2022年第一季度 [42] - 公司目前的月度现金消耗约为200万美元 [43] 问题: 关于RGLS4326的长期给药效果 - 公司正在考虑进行一项为期3个月的研究，以观察长期给药对生物标志物的影响 [47] 问题: 关于KIM-1和NGAL标志物的变化 - 公司仍在分析KIM-1和NGAL的数据，预计这些标志物在正常范围内 [48] 问题: 关于PC1和PC2水平的基线比较 - 在ADPKD患者中，PC1和PC2水平通常比健康志愿者低3到5倍 [52] - PC1水平的下降通常比PC2更显著 [53] 问题: 关于PC1和PC2检测方法的准确性 - 公司使用的ELISA检测方法不会检测到截短的蛋白质，因为这些蛋白质在体内迅速降解 [55] [56]