公司概况 - Regulus是领先的专注于将新技术转化为创新疗法的microRNA公司，在临床中率先使用RGLS4326治疗ADPKD、RG - 012治疗Alport综合征[4] 研发管线 - 研发管线涵盖临床前、1 - 3期及商业化阶段，涉及肾脏、传染病、肿瘤、代谢疾病和细胞治疗等领域[6] 产品进展 - RG - 012处于2期，Sanofi承担开发责任，受疫情影响新站点启动和患者招募受影响，Regulus有望获3500万美元里程碑付款[7] - RGLS4326完成健康志愿者单次和多次给药试验，计划开展机制研究，已获FDA孤儿药认定[75][77] 疾病市场 - ADPKD患者中85%有PKD1突变，50%患者60岁前发展为ESRD，美国肾替代疗法年成本超38亿美元，市场竞争产品少[9] - 全球乙肝感染人数2.5亿，50%肝癌病例由乙肝病毒引起，现有疗法治愈率低于10%[80][81] 产品效果 - RGLS4326在小鼠模型中可降低肾脏重量/体重比和囊肿增殖，减少bwTKV增加率，有良好药代动力学/药效学特征[50][63][66] - 乙肝项目中，靶向新型microRNA体外有亚纳摩尔效力和超95%的HBsAg降低率，体内有剂量依赖性病毒载量和表面抗原降低效果[83][97] 细胞治疗 - 细胞治疗行业发展迅速，全球有1483个活跃项目，靶向microRNA可改善细胞疗法的多种问题[125] 未来催化剂 - 启动ADPKD患者1b期开放标签试验，达成Sanofi里程碑付款，获得ADPKD患者队列数据，与FDA沟通RGLS4326开发路径，推进乙肝项目和研究项目[144]