
业绩总结 - 公司预计在2023年第一季度收到2000万美元的里程碑付款[17] - 2022年第四季度净产品销售额为2280万美元,较2022年第三季度的1920万美元增长了18.8%[179] - TAVALISSE的净产品销售额为2190万美元,较上季度增加221瓶的分销渠道[178] 用户数据 - 2022年第四季度总瓶数出货量为2196瓶[46] - TAVALISSE在2022年第四季度向患者和诊所发货的瓶数为2417瓶[159] - TAVALISSE在各治疗线的患者响应率分别为:2线78%,3线64%,4线52%,5线36%[118] 新产品和新技术研发 - REZLIDHIA已获得FDA批准,用于治疗具有可疑IDH1突变的成人复发或难治性急性髓性白血病(AML)患者[98] - R289的Phase 1b临床试验已开始招募低风险骨髓增生异常综合症(MDS)患者[75] - 预计2023年上半年与Eli Lilly合作的RIPK1项目的Phase 2a研究将启动[75] 市场扩张和并购 - 日本PMDA批准TAVALISSE用于慢性ITP治疗,触发2000万美元的里程碑付款[95] - 公司计划通过市场推广和医疗市场准入来扩大REZLIDHIA的市场份额[133] - 公司将评估REZLIDHIA在美国以外的机会和前进路径[192] 负面信息 - REZLIDHIA在复发或难治性急性髓系白血病患者中,肝毒性发生率为23%,其中13%为3级或4级肝毒性[56] - TAVALISSE的使用可能导致肝功能测试(LFTs)升高,需每月监测[39] - TAVALISSE治疗可能导致高血压,需每两周监测血压,直到稳定后每月监测[187] 其他新策略和有价值的信息 - 公司将利用现有的血液肿瘤商业和医疗事务基础设施,以最大化REZLIDHIA在mIDH1复发/难治性急性髓系白血病中的机会[181] - 公司将继续与合作伙伴合作,扩大全球市场覆盖[181] - 每年约有1,000名IDH1阳性复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者可受益于REZLIDHIA[109]