财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司向专业经销商发货1824瓶，实现产品销售总收入2260万美元；向患者和诊所发货1836瓶，净产品销售额为1620万美元，较2021年同期增长31% [76] - 2022年第一季度TAVALISSE净产品销售扣除净投资折扣、回扣等费用640万美元，总净调整约占产品销售总收入的28.4% [77] - 2022年第一季度公司合同收入为50万美元，其中来自与礼来的许可协议收入20万美元，与基立福的合作协议收入30万美元 [81] - 2022年第一季度产品销售成本约为12.1万美元，总成本和费用为4300万美元，高于2021年第一季度的3930万美元 [82] - 截至2022年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为1.075亿美元 [83] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性免疫性血小板减少症（cITP）业务线 - 第一季度TAVALISSE在cITP的销售势头增强，发货量达到1836瓶，较去年第一季度增长15%，净销售额为1620万美元，同比增长31% [16][17] - 第一季度客户互动次数持续增长，面对面客户互动次数是去年同期的五倍多，3月的面对面互动次数超过过去两年的最高水平 [18][21] 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）业务线 - 公司预计在2022年5月获得关键的3期FORWARD试验的顶线数据，若数据积极，将推进监管申报和商业发布准备工作 [11] - 定性和定量研究发现，美国约有3.6万名wAIHA患者，其中约2.3万名患者每年接受治疗，约9000名患者接受一线治疗，约1.4万名患者寻求其他治疗选择 [27][28][29] COVID - 19业务线 - 公司的关键3期试验继续推进，因COVID - 19住院人数减少，预计年底完成入组并公布顶线数据 [13][71] - 福他替尼也在由美国国立卫生研究院心肺血液研究所赞助的3期试验中进行评估 [13] 早期管线项目 - R289的1b期试验启动活动正在进行中，目标是在2022年第二季度启动该试验 [73] - 与礼来合作开发的RIPK1抑制剂项目，预计2023年第一季度开始首个2期临床研究 [74] 各个市场数据和关键指标变化 cITP市场 - 公司合作方Kissei已向日本提交福他替尼治疗cITP的新药申请（NDA），预计2023年第一季度获得批准消息 [11] wAIHA市场 - 目前尚无批准的靶向疗法治疗wAIHA，现有疗法存在疗效下降和副作用大等问题 [31][50][51] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续执行战略优先事项，推动cITP销售增长，期待wAIHA的3期试验结果，以构建溶血产品组合 [85] - 利用扩大的商业团队提高TAVALISSE在cITP和wAIHA市场的知名度，增加患者获取途径 [26][37] 行业竞争 - 在wAIHA市场，公司认为TAVALISSE有机会成为标准治疗方法，因其作用机制独特、安全性好、能减轻患者治疗负担 [33] - 公司面临其他新兴疗法的竞争，但TAVALISSE已获批用于cITP，医生有使用经验，有助于其在wAIHA市场的接受度 [119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度表现良好，商业势头将延续至未来几个季度，推动cITP销售增长 [85] - wAIHA的3期试验结果是构建溶血产品组合的关键一步，若获批，有望在2023年为患者提供新的治疗药物 [85] 其他重要信息 - 公司预计在第二季度获得Kissei向日本提交NDA的500万美元里程碑付款，若获批，预计在2023年第一季度获得额外2000万美元里程碑付款 [80] - 公司预计第二季度总净调整约为30% [79] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Phase 3试验中安慰剂的预期反应率是多少？ - Dr. Piatek和Wolfgang Dummer认为安慰剂反应率较低，基于Phase 2数据，未反应者未实现血红蛋白反应 [88][89] 问题2: Phase 3试验中患者基线特征按治疗线划分是否与Phase 2相似？ - Wolfgang Dummer表示总体患者群体可能相似，但Phase 3可能有更多早期治疗线的患者，预计Phase 3数据与Phase 2相当或更好 [92] 问题3: Phase 2研究中的反应率与目前使用的疗法相比如何？若Phase 3数据与Phase 2相似，如何考虑在实践中使用TAVALISSE？ - Dr. Piatek认为若TAVALISSE获批，在三线治疗中有明确作用，二线治疗中也是合理选择，早期使用可能疗效更高 [96] - Wolfgang Dummer补充说主要终点要求高，但有多个次要终点可体现临床益处，治疗决策需综合考虑数据和患者偏好 [98] 问题4: 能否更精确地给出FORWARD试验数据公布的时间？ - Raul Rodriguez明确表示数据将在6月公布 [101] 问题5: TAVALISSE在wAIHA治疗范式中的使用情况，是否会有联合使用，是否存在获取挑战，能否成为一线药物？ - Dr. Piatek表示无联合使用数据，可能与类固醇联合以节省类固醇使用，一线治疗尚无数据 [106] - Dave Santos提到在急性住院环境中，福他替尼可在住院和门诊阶段使用，其快速反应有助于减少类固醇使用，受到临床医生关注 [107] 问题6: 二线及以上可治疗的1.43万名患者中，有多少容易触及，提高wAIHA认知度的难度如何？ - Dave Santos认为需要接触大量医生以提高认知度，尽管医生知道有患者需要治疗，但仍需扩大宣传 [111] - Raul Rodriguez指出cITP和wAIHA治疗医生有重叠，公司有处理此类情况的经验 [112] - Dr. Piatek补充说多重难治性患者常转诊至学术中心，那里的认知度可能更高 [113] 问题7: 同事和自己对TAVALISSE在wAIHA中的接受度如何，与新兴疗法的作用机制相比如何？ - Dr. Piatek认为临床对靶向疗法有需求，TAVALISSE的靶向作用机制和口服给药方式有吸引力 [117] - Raul Rodriguez提到医生对TAVALISSE在cITP中的使用有经验，有助于其在wAIHA中的接受度 [119] 问题8: 政府收入未确认的情况，是否与COVID赞助试验的时间线有关？ - Dean Schorno解释公司有1650万美元的国防部赠款支持COVID 3期研究，已确认1000万美元收入并收到现金，剩余650万美元将在未来研究中确认和收取 [120][121] 问题9: Phase 3试验中，活性组和安慰剂组之间有临床意义的差异是多少？ - Dr. Piatek表示没有特定的差异值，关注的是有明确的反应者群体和持久反应，以及从次要终点中分析患者特征 [126] 问题10: 接受红细胞输注后，血红蛋白改善在现实世界中能持续多久？ - Dr. Piatek称输血的红细胞也会被溶血，改善时间从无反应到持续数天不等 [127] - Wolfgang Dummer提醒患者需在停止急性治疗至少四周后才能被视为反应者 [128] 问题11: 推出TAVALISSE三年来，现实世界患者的中位治疗持续时间是多少，最新季度的新患者启动和持续治疗情况如何？ - Dave Santos表示患者四个月治疗的持续率约为50%多，平均约五瓶，第一季度新患者启动数量增加，占业务的比例在增长 [130] 问题12: 如何看待wAIHA市场的异质性是否会持续存在？ - Dave Santos认为临床医生对新疗法有需求，TAVALISSE若获批将成为他们的有力武器，与cITP市场情况有所不同 [137] - Raul Rodriguez以cITP市场的发展为例，希望TAVALISSE在wAIHA市场能取得类似的成功 [138] 问题13: Phase 3数据的次要终点有哪些重要和显著的方面？ - Dr. Piatek解释次要终点相互关联，血红蛋白反应可减少救援药物使用，使患者血红蛋白远离输血阈值并维持较长时间具有临床意义 [144]