财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净产品销售额为1710万美元，较2020年第二季度增长14%，毛销额为2210万美元，发货1905瓶，其中1693瓶运往患者和诊所，961瓶留在分销渠道 [58] - 2021年第二季度合同收入为370万美元，其中来自礼来的递延收入为330万美元，与基立福合作的研发服务收入为40万美元 [61] - 2021年第二季度政府合同收入为550万美元，与美国国防部的合作有关 [62] - 2021年第二季度产品销售成本约为12.9万美元，总成本和费用为3930万美元，高于2020年第二季度的3340万美元，主要因人员相关成本、股份支付费用和研发成本增加 [62][63] - 截至季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为1.534亿美元 [64] 各条业务线数据和关键指标变化 ITP业务 - 第二季度ITP净销售额较去年有良好增长，较第一季度增长38% [8] - 第二季度TAVALISSE净产品销售额为1710万美元，较去年同期增长14%，达到迄今最高季度销量1905瓶，运往患者和诊所的瓶数较第一季度增长6%，较2020年第二季度增长12% [18][20] 温暖型AIHA业务 - 温暖型AIHA试验已招募80名目标90名患者，过去三个月新增8名患者，53名患者已达到24周，绝大多数已进入扩展研究 [9][31] COVID项目 - 与美国国立卫生研究院（NIH）和Inova合作的II期临床试验报告了积极的顶线结果，5月下旬向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了紧急使用授权（EUA）申请，正在等待决定 [10][34] - 公司赞助的III期研究进展顺利，已招募150多名患者，接近目标308名患者的一半，过去两个月招募了90名患者 [11] - 被纳入NIH赞助的ACTIV - 4宿主组织研究，第一名患者已入组 [11] IRAK1/4项目 - 已收到FDA对低风险骨髓增生异常综合征（MDS）研究的反馈，并纳入I/II期研究方案，期待用R289启动该研究 [12] RIP1抑制剂项目 - 与礼来合作推进两个项目，正在进行R552的II期临床研究规划，中枢神经系统（CNS）穿透分子处于临床前研究阶段 [13] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 扩大商业组织规模，将销售区域从39个扩大40%至55个，预计月底所有区域投入运营，以覆盖更多客户，加速处方医生对TAVALISSE的认知 [24][25][26] - 利用TAVALISSE的专业知识开发R835的前药R289，以提高口服生物利用度和临床暴露水平 [51] - 与MD安德森癌症研究所开展新的研究合作，评估R289和R835在MDS和慢性粒单核细胞白血病的细胞培养和动物模型中的作用 [54] - 公司在温暖型AIHA治疗领域有望成为首个获批产品，具有较大市场机会，因目前无接近FDA批准的疗法 [9][32] - 在COVID - 19治疗方面，随着新病毒变种出现和疫苗接种率趋于平稳，对治疗方案仍有明确需求，公司积极推进fostamatinib的临床试验 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度公司在关键价值驱动因素方面取得良好进展，虽部分地区仍受COVID - 19影响，但希望下半年有所缓解，公司致力于满足COVID - 19治疗的巨大需求 [7][14] - 在ITP方面，期待通过扩大销售团队加速与医生的面对面互动，随着诊所重新开放接触更多处方医生，推广早期使用和产品的持久性 [65][66] - 在AIHA方面，预计今年晚些时候完成III期临床试验招募，fostamatinib有望改善该罕见病的治疗 [67] - 在COVID - 19方面，期待EUA申请的决定和完成III期临床试验招募，努力将该疗法带给患者 [68] - 对IRAK1/4和RIP1早期项目的潜力感到兴奋，期待支持礼来推进RIP1项目，计划开展R289在低风险MDS的首次试验 [69] 其他重要信息 - 公司在电话会议中可能会做出前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与预测不同，相关风险描述可在2020年年度报告和后续提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中找到 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA对基于有利II期数据和正在进行的III期试验的EUA讨论的接受程度如何，以及如何看待与mRNA疫苗EUA试验样本量的差异 - 公司与FDA密切合作，FDA欢迎提交EUA申请，但无法确切知晓FDA目前的想法，公司II期试验样本量相对较小，但数据是双盲和安慰剂对照的，安全和临床疗效数据从效果上看非常有利，与一些EUA批准的化合物相比，fostamatinib表现良好，EUA是紧急使用，待更多数据出来前是临时的，目前仍在接受FDA审查 [76][77][79] 问题2: ICL/MATIS试验的入组标准是否有变化 - 入组标准没有变化，只是帝国理工学院使用的量表略有不同，导致看起来有偏移 [81] 问题3: IRAK1/4做R835前药制剂的原因 - R289释放R835，具有更好的生物利用度和更低的患者变异性，是向患者给药R835的更好化合物，R835之前产生的数据仍然相关，FDA已批准用R289进行低风险MDS研究 [84][85][86] 问题4: TAVALISSE全年增长预期是否考虑COVID影响 - 与2020年困难时期相比，现在情况更好，虽Delta变种存在但未封锁，人们仍在外出，公司认为有机会提高TAVALISSE的知名度，上一季度有更多面对面互动，今年ASH会议将采用混合模式，公司会做好准备，新招聘人员平均有14年血液/肿瘤经验，有助于与临床医生互动 [91][92][96] 问题5: 正在进行的COVID研究中患者是否筛查病毒株，对fostamatinib治疗反应是否因COVID毒株而异 - 目前没有筛查病毒株，但乐观认为fostamatinib在COVID - 19中的作用机制与毒株无关，因为其病理生理学主要是呼吸窘迫和血液凝固问题，fostamatinib应能抑制这些问题 [100] 问题6: TAVALISSE在COVID方面与美国以外潜在合作伙伴或监管机构的进展，以及如何看待Delta变种导致住院人数增加带来的机会 - 美国以外机会很大，但公司先专注美国，因在美国市场知名度高且有大量安全数据库，不过也在与合作伙伴讨论并会推进其他地区业务，美国监管机构行动相对较快；Delta变种导致住院人数增加，说明对有效治疗方法仍有持续需求，公司希望能提供帮助 [105][107][109] 问题7: 基于最近的招募率，温暖型AIHA试验是否能在2021年第四季度中期左右完成招募 - 难以准确预测，招募受COVID影响，过去招募速度有波动，但预计今年晚些时候完成，欧洲疫苗接种率较高，有助于患者就医和招募，目前只剩约10名患者待招募 [113][114][115] 问题8: COVID - 19 III期试验数据读出的更明确时间线，以及目前已激活的站点百分比 - 试验招募加速，过去两个月招募90名患者，约每天1.5名，预计年底完成招募，但具体月份难以确定，因为疫情发展难以预测，巴西和阿根廷疫情严重有助于招募 [116][118][119] 问题9: 很多患者可能来自南美洲，那里的标准治疗与美国是否不同，会如何影响结果 - 地塞米松在全球广泛使用，南美洲也一样，可能雷姆昔韦使用较少，但研究中会进行分层，确保治疗组无不平衡情况，且雷姆昔韦在住院患者中的单独效果有限，所以不太担心这个问题 [122][123] 问题10: TAVALISSE收集的各种数据以及新营销努力如何帮助实现早期使用和长期使用，新销售代表在新地区的情况 - 公司扩大销售团队是因为临床医生对TAVALISSE的作用机制、安全性和有效性感兴趣，早期线数据的事后分析和5年疗效及安全性分析能强化疗效信息，新代表将接受相关培训，重新推广早期线数据，整个销售团队已接受5年疗效和安全性分析培训，这些信息将用于各种推广活动 [130][131][135] 问题11: 新的16个销售区域的选择标准以及如何考虑竞争定位 - 选择16个区域基于区域内处方医生数量和慢性免疫性血小板减少症（cITP）索赔机会，平衡了所有55个区域，之前部分区域过大，增加销售团队后缩小了一些大区域的规模，便于提高与关键处方医生的接触频率 [136][137] 问题12: ACTIV - 4与其他研究在序数量表和主要终点上的差异 - ACTIV - 4的患者群体与NIH研究相似，但入组标准未使用序数量表，而是其他标准，如一定程度的呼吸衰竭等，这些患者是住院且需要补充氧气的；选择需要补充氧气作为终点是因为在NIH研究和其他研究中越来越多地使用，认为该终点可可靠测量、敏感且具有临床意义 [144][145] 问题13: COVID - 19 III期试验中美国和南美洲入组患者的大致比例 - 目前大部分患者来自南美洲，因为当地疾病发病率高，但美国站点也有患者入组 [147] 问题14: 关于销售团队扩张和增加面对面会议，医生、护士从业者或护士对早期阶段数据的接受情况 - 销售团队在与医生面对面交流并展示信息时，医生对此很感兴趣，研究论坛也多次显示医生对TAVALISSE数据无异议，只是需要让TAVALISSE在他们治疗患者时处于优先考虑位置，市场上有很多潜在患者，扩大销售团队能更好地传达信息，目前已收到关于疗效信息的良好反馈 [149][150][152]