公司愿景与平台优势 - 愿景是通过革新RNA疗法的递送方式，深刻改善人们的生活[7] - 拥有颠覆性且广泛的平台，在多种组织中展示了临床前概念验证，拓宽到其他组织和细胞类型[9] AOC药物特点 - 结合单克隆抗体和寡核苷酸技术，靶向特定组织，可扩展生产[13] 肌肉疾病项目进展 - AOC 1001获批进行1/2期MARINA试验，FDA授予孤儿药资格，AOC 1044和AOC FSHD项目预计2022年开展临床试验[9] AOC 1001治疗DM1效果 - siRNA使DM1肌管剪接改善56%，单剂量2mg/kg使猴子骨骼肌DMPK mRNA持久降低约75%，13周治疗使猴子骨骼肌DMPK mRNA降低超80%[48][51][65] MARINA试验情况 - 评估AOC 1001在成人DM1患者中的安全性、耐受性等，约44名18 - 65岁患者参与，分单剂量和多剂量组[81][86] FSHD项目情况 - 美国约16,000 - 38,000人受影响，AOC旨在治疗潜在病因，临床前研究进行中，计划2022年提交监管申请启动临床试验[114][127] DMD项目情况 - 美国约10,000 - 15,000名男孩患病，AOC治疗使外显子跳跃增加超50倍，三个项目推进至临床阶段，计划2022年为AOC 1044提交监管申请[129][134][142] 公司团队与合作 - 拥有经验丰富的领导团队，与多个组织合作开展研究，制定合作策略加速AOC在非罕见病领域的应用[144][156] 财务情况 - 2021年Q2合作收入260万美元，研发费用2270万美元，总运营费用2900万美元，净亏损2640万美元，现金及等价物和有价证券2.795亿美元[158]