平台优势 - ImmTOR是精准靶向免疫耐受平台，可改善生物制剂、基因疗法和自身免疫疾病治疗效果[7] - ImmTOR能抑制ADA、NAb形成，恢复自身免疫疾病患者自我耐受，增强生物疗法疗效[7] 管线进展 - SEL - 212慢性难治性痛风项目进入3期，预计2022年下半年出数据；SEL - 399空衣壳研究完成顶线数据读出；SEL - 302甲基丙二酸血症基因疗法项目2021年Q3提交IND；SEL - 313鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因疗法项目预计2022年提交IND；原发性胆汁性胆管炎自身免疫项目推进中[13][150] 临床数据 - SEL - 212在2期试验中，使慢性难治性痛风患者平均血清尿酸水平显著降低48%，有可见痛风石患者应答率比标准疗法高19%[41][44] - SEL - 399 1期剂量递增研究显示，单剂量ImmTOR在第30天剂量依赖性抑制抗AAV8 NAb形成，100%的0.3 mg/kg剂量受试者NAb滴度≤1:25，67% ≤1:5[84] 疾病治疗 - 结合ImmTOR与IgA蛋白酶治疗IgA肾病，预计2022年提交IND[49][54] - ImmTOR可解决基因疗法再给药难题，增强疗效和安全性，使AAV基因疗法更安全持久[57][62] - 用ImmTOR联合PDC - E2治疗原发性胆汁性胆管炎，有望恢复患者自我耐受[114] 公司运营 - 公司拥有经验丰富管理团队，通过合作优化ImmTOR平台价值[126][139] - 截至2021年9月30日现金约1.4亿美元，资金可支持到2023年第二季度，能支撑管线项目开发[147]