平台优势 - ImmTOR平台可产生抗原特异性免疫耐受，靶向减轻不必要的免疫反应，放大生物疗法疗效，恢复自身免疫疾病的自然自我耐受[6],[7],[8] - ImmTOR已证明能改善对pegadricase的免疫反应，且耐受性良好[9] 项目进展 - SEL - 212慢性难治性痛风3期临床项目为未来成功奠定基础，2020年7月授权给Sobi，最高可达7.3亿美元加特许权使用费[10],[12] - 评估ImmTOR与AAV基因疗法的剂量递增研究正在健康志愿者中进行，预计2021年第四季度公布 topline 数据[13] - 预计2021年底提交甲基丙二酸血症（MMA）首个治疗性AAV基因疗法项目的IND申请[14] - 预计2021年底提交IgA肾病（IgAN）第二种治疗性酶方法的IND申请，2022年提交OTC缺乏症基因疗法和原发性胆汁性胆管炎（PBC）自身免疫项目的IND申请[16],[17] 数据成果 - 酶疗法中，Pegadricase单独使用时仅15%的慢性难治性痛风患者在治疗四周后维持控制，ImmTOR在2期剂量探索研究中将反应率提高到66%[41] - SEL - 212在2期COMPARE试验中，与pegloticase相比，平均血清尿酸（SUA）总体降低48%[43] - 基线时有痛风石的患者中，SEL - 212与pegloticase相比，有19个百分点的差异[49] 财务与团队 - 公司资金可维持到2023年第二季度，截至2021年3月31日现金约1.492亿美元[118],[119] - 经验丰富的管理团队助力公司成功[122]