平台优势 - ImmTOR平台可产生抗原特异性免疫耐受，靶向减轻不必要的免疫反应，放大生物疗法疗效，恢复自身免疫疾病的自然自我耐受[6],[7],[8] - ImmTOR已证明能改善对pegadricase的免疫反应，在2期剂量探索研究中使反应率从15%提升至66%[9],[42] 项目进展 - SEL - 212慢性难治性痛风3期临床项目预计2022年下半年出数据，2020年7月授权给Sobi，最高可达7.3亿美元加特许权使用费[12],[27],[54] - 评估ImmTOR与AAV基因疗法的剂量递增研究在健康志愿者中进行，预计2021年第四季度出 topline 数据[13],[88] - 甲基丙二酸血症（MMA）的首个治疗性AAV基因疗法项目预计2021年上半年与AskBio合作进入临床[14],[90] 研发计划 - 预计2021年底提交IgA肾病（IgAN）第二种治疗性酶方法的IND申请[16],[59] - 鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症的全资基因疗法项目和原发性胆汁性胆管炎（PBC）的全资自身免疫项目预计2022年进入临床[17],[99],[108] 合作情况 - 与Sobi、AskBio和Sarepta建立合作，合作支持公司方法[18],[19],[135] 财务与团队 - 截至2020年12月31日现金约1.401亿美元，资金可支持到2023年第二季度[120],[121] - 经验丰富的管理团队助力公司成功[124]