公司平台与业务布局 - 公司的免疫耐受平台ImmTOR可通过减轻中和抗体形成释放生物疗法潜力，管线聚焦治疗性生物制剂、基因疗法和自身免疫疾病新型免疫疗法[5] - 基因疗法项目预计2021年上半年进入临床，MMA项目预计同期进入临床并于下半年获得初步概念验证数据[5] 核心产品SEL - 212 - SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在进行，预计2020年第三季度公布顶线数据，第三季度启动针对安慰剂的3期关键项目[6] - 2期剂量范围研究显示，每月给药SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，20周后66%的可评估患者血清尿酸水平低于6 mg/dL [21][23] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，多数发作发生在第1和2个月，96%的发作程度为轻度或中度[26][31] 合作与财务 - 公司与Sobi达成SEL - 212全球（除中国）许可协议，获1亿美元初始付款，包括7500万美元前期许可费和2500万美元股权投资，最高可达6.3亿美元里程碑付款及两位数特许权使用费[6][44] - Sobi资助3期临床和商业成本，预计为公司节省至少1.5亿美元成本，将公司资金使用期延长至2023年第一季度[44] 基因疗法应用 - 临床前研究中，ImmTOR可诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法有望在无中和抗体形成或治疗表达损失的情况下重新给药[51][56] - ImmTOR对肝脏定向转基因表达有首剂益处，首剂和重复给药的累积效益可使转基因表达提高达4倍[59][61] 未来规划 - 预计2020年第三季度公布SEL - 212与培戈洛酶头对头试验顶线数据并启动3期临床项目[69] - 2021年上半年启动AskBio合作的MMA人体概念验证试验，下半年获得初步数据，2021年提交IgA肾病研究性新药申请[69]