财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为6140万美元，而2019年12月31日为9160万美元 [24] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为2350万美元，2019年同期为2740万美元 [25] - 2020年第二季度研发费用为1070万美元，2019年同期为1210万美元 [25] - 2020年第二季度一般及行政费用为560万美元，2019年同期为410万美元 [26] - 2020年第二季度公司净亏损2410万美元，合每股0.25美元，2019年同期净亏损1640万美元，合每股0.37美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 痛风治疗业务 - SEL - 212的II期COMPARE试验已招募170名患者，预计2020年第三季度获得顶线数据 [14] - 预计2020年第三季度与Sobi启动SEL - 212的III期临床项目，包括两项双盲安慰剂对照试验，每项试验预计招募105名患者 [12][13] 基因治疗业务 - 与AskBio合作的甲基丙二酸血症（MMA）基因治疗项目预计2021年上半年进入临床，下半年获得初步数据 [16] - 公司打算推进鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症的自有项目，并在2021年为一个自身免疫性疾病项目提交研究性新药申请 [17] 合作业务 - 2020年7月28日与Sobi就SEL - 212达成战略许可协议，Sobi承担除中国外所有市场的开发、监管和商业活动及费用，公司代表Sobi开展III期研究 [10][11] - 2020年6月与Sarepta达成研究许可和选择权协议，Sarepta有选择权许可开发和商业化ImmTOR平台用于特定神经肌肉疾病 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于利用ImmTOR技术优化生物制剂的疗效和安全性、实现救命基因疗法的重新给药以及为自身免疫性疾病创造新型免疫疗法 [10] - 公司通过与Sobi和Sarepta的合作，强化了在免疫耐受领域的领导地位，未来将继续推进基因治疗和自身免疫性疾病项目 [8][9][15] - 公司认为SEL - 212与竞品相比具有差异化优势，如不受慢性肾病和酒精使用限制、给药更方便等 [55][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第二季度是公司的转型时期，公司抓住业务发展机会，为研发工作提供资金，对ImmTOR平台的可能性感到兴奋 [8][27] - 公司认为现有现金、现金等价物、受限现金以及Sobi的付款将使其能够为运营费用和资本支出提供资金至2023年第一季度 [24] 其他重要信息 - 公司新任命Peter G. Traber为首席医疗官，他拥有丰富的大型制药、生物技术和学术界经验 [19] - 公司计划在10月举办研发日活动，提供基因治疗和自身免疫性疾病项目的具体细节 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: MMA项目进入临床前的关键因素以及Sarepta合作项目进入临床前的工作 - 公司目前正在进行或完成MMA项目的毒理学研究，已与FDA进行了预IND会议，正在整理和准备IND申请文件，有望在2021年上半年启动试验 [30] - Sarepta合作项目是一项研究协议，他们将在24个月内尝试在动物模型中复制公司此前在肝脏疾病中产生的临床前数据 [31] 问题2: 推进OTC缺乏症自有项目的计划、给药方案确定方法及成功的定义 - 公司将在10月的研发日提供更多时间安排细节，剂量确定将借鉴MMA项目的经验 [35] - 成功的初步概念验证是能否防止中和抗体的形成，最终目标是能否再次治疗，公司已在动物模型中证明了这一点 [35][36] 问题3: 自身免疫性疾病项目中IgA肾病的特定抗原及治疗方法 - 公司计划结合ImmTOR和IgA蛋白酶，清除患者肾脏中的IgA免疫复合物沉积，该方法借鉴了痛风项目的经验 [38][39] 问题4: ImmTOR平台在基因治疗中对不同血清型的可转移性 - 公司认为ImmTOR技术可以与任何抗原结合，对血清型不敏感，对于下一代衣壳也有应用前景 [44] 问题5: COMPARE试验数据对自身免疫性疾病项目的风险降低作用 - 公司认为COMPARE试验数据降低了进入III期安慰剂对照研究的风险，IgA肾病项目可以借鉴痛风试验中解决ADA的经验 [45] 问题6: 考虑Sobi交易和研究启动后，运营费用的增长情况 - Sobi将报销公司的III期研究费用，这将显著降低公司的费用，随着基因治疗和自身免疫性疾病项目的推进，预计2021年末和2022年研发费用会增加，但未来几年运营费用将显著低于以往 [47] 问题7: Sobi交易是否影响CMO招聘流程和最终决策 - Peter Traber拥有丰富的经验和独特的技能，适合监督III期项目和基因治疗项目的临床转化，公司获得的资金也是他加入的关键因素 [49] 问题8: 公司未来产品和许可机会是否会采用与3SBio类似的结构 - 公司不评论投标活动，但认为3SBio模式可以复制到其他适应症 [50] 问题9: Sobi在SEL - 212 III期试验中的责任 - 公司将代表Sobi执行III期试验，Sobi将报销费用，项目由双方合作运行，公司负责执行 [53] 问题10: Horizon Pharma的MIRROR试验结果对SEL - 212未来的影响 - 公司认为MIRROR试验结果不会影响SEL - 212的商业潜力，因为甲氨蝶呤存在患者资格限制、安全性问题和使用不便等局限性 [55][58] 问题11: 假设与Sobi在年底启动III期试验，下一个重点项目是什么 - 公司下一个重点是基因治疗，计划2021年上半年MMA项目进入临床，下半年获得初步数据，同时推进OTC项目和自身免疫性疾病项目 [59][60] 问题12: 与Sarepta合作项目的安全和疗效信号及时间安排 - Sarepta计划进行一系列动物实验，以证明ImmTOR可以促进对基因治疗的免疫反应，他们有24个月的时间进行研究，并可随时选择加入 [62] 问题13: 如何建模今年剩余时间的研发成本 - 公司正在与会计师确定Sobi报销费用的会计处理方式，预计整体现金消耗将下降，研发费用的下降趋势将持续 [64] 问题14: 与AskBio合作的经济条款 - 公司与AskBio有两项合作，一项是AskBio为其庞贝病主导资产许可ImmTOR，支付700万美元预付款，还有监管、开发和商业里程碑及特许权使用费 [67] - 另一项是与MMA项目相关的战略合作，双方按50 - 50比例分担成本和分享利润，计划共同开发和商业化多达10个适应症 [67]