公司定位与业务布局 - 公司的免疫耐受平台ImmTOR™可释放生物疗法潜力，管线聚焦生物制剂/酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验已完成约150名患者入组，预计2020年第三季度公布顶线数据，2020年下半年启动针对安慰剂的3期关键试验[5] - 基因疗法项目预计2020年底进入临床，有多项合作与许可协议[5] 技术原理与优势 - ImmTOR可与生物疗法共同给药，减轻抗原特异性中和抗体形成，诱导树突状细胞向幼稚T细胞传递耐受信息，促进生物疗法选择性免疫耐受[11] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 慢性难治性痛风患者约16万，发作疼痛严重，持续7 - 14天，每年生产力损失约25天，SEL - 212有潜力满足未满足需求，市场潜力超10亿美元[13][15] - 2期剂量范围研究显示，每月给药一次SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，20周后66%（21/32）的可评估患者血清尿酸水平低于6mg/dL[16][17][18] - 2期研究中，SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，96%的发作程度为轻度或中度[21][25] - 2期剂量范围研究中，SEL - 212在临床活性剂量下总体耐受性良好，23例严重不良事件中14例与研究药物无关，9例输液反应随ImmTOR剂量增加而减少[27] ImmTOR在基因疗法中的应用 - 临床前研究表明，ImmTOR可诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药而不形成中和抗体或丧失疗法表达[39][42][43] - ImmTOR首次给药对肝脏定向转基因表达有益，首次和重复给药的累积效益可使转基因表达增加达4倍[47][49] 财务与里程碑 - 2020年3月31日，研发费用1472.4万美元，一般及行政费用409.8万美元，总运营费用1882.2万美元，运营使用现金1169.8万美元，现金及等价物等共7426.4万美元[55][56][57][58][61] - 预计2020年第三季度公布SEL - 212头对头试验顶线数据，2020年下半年启动3期临床项目，2020年第四季度启动AskBio合作的人体概念验证试验[64]