公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验已完成约150名患者入组，预计2020年第三季度公布顶线数据，2020年下半年启动3期关键试验[5] - 基因疗法项目2020年进入临床，有多项合作与许可协议，如与AskBio的50/50合作协议等[5] 技术原理与优势 - ImmTOR与生物疗法共同给药，可减轻抗原特异性中和抗体形成，诱导选择性免疫耐受[11] 慢性难治性痛风市场与SEL - 212疗效 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，发作疼痛严重，发作时长7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[13] - SEL - 212有潜力满足未满足需求，市场潜力超10亿美元，2期剂量范围研究显示，每月给药可持续降低血清尿酸水平，20周后66%的可评估患者血清尿酸水平<6 mg/dL[15][18] - 2期研究还显示SEL - 212可减少组织尿酸盐负担、降低发作频率和严重程度，且总体耐受性良好，23例严重不良事件中多数与研究药物无关或为输液反应[19][22][25] 基因疗法潜力 - ImmTOR在基因疗法临床前研究中诱导抗原特异性免疫耐受，可实现AAV基因疗法重新给药而不形成中和抗体或丧失疗法表达[39][42][43] - 与AskBio合作预计2020年下半年开展人体概念验证试验，公司还与AskBio、Spark有许可协议，获得700万美元预付款，有资格获得2.37亿美元临床和销售里程碑付款[49] 财务与里程碑 - 2019年研发费用4274.3万美元，一般及行政费用1638.9万美元，总运营费用5913.2万美元，运营使用现金5143.5万美元，现金及等价物等9155.1万美元，现金可支撑到2021年[54][55][56][57][59] - 预计2020年第三季度公布SEL - 212头对头试验顶线数据，2020年下半年启动SEL - 212 3期临床试验和AskBio合作的人体概念验证试验[61]