财务数据和关键指标变化 - 2019年末公司现金、现金等价物和受限现金为9160万美元 [21] - 2019年第四季度和全年经营活动净现金使用量分别为1290万美元和5140万美元，2018年同期分别为1270万美元和5920万美元 [21] - 2019年12月完成私募融资，公司净收益6560万美元 [22] - 2019年第四季度和全年研发费用分别为1520万美元和4270万美元，2018年同期分别为1030万美元和4770万美元 [23] - 2019年第四季度和全年总务及行政费用分别为410万美元和1640万美元，2018年同期分别为510万美元和1820万美元 [25] - 2019年第四季度和全年净亏损分别为1490万美元（每股0.28美元）和5540万美元（每股1.22美元），2018年同期分别为1470万美元（每股0.65美元）和6530万美元（每股2.92美元） [26] 各条业务线数据和关键指标变化 痛风治疗产品SEL - 212 - 其头对头COMPARE试验七个月完成入组，预计2020年第三季度公布顶线数据 [8][9][10] - 该试验主要终点是患者在三个月和六个月时80%的时间维持血清尿酸水平低于6mg/dL [10] 基因治疗项目 - 2019年与AskBio扩大战略合作伙伴关系，AskBio获得ImmTOR平台用于庞贝病的开发和商业化权利，公司获700万美元预付款，有资格获得2.37亿美元里程碑付款及产品销售特许权使用费 [13][14][15] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 2020年聚焦SEL - 212进一步开发，推进基因治疗项目，计划下半年启动SEL - 212的3期临床试验，基因治疗项目进入临床 [27][28] 行业竞争 - 关注Krystexxa甲氨蝶呤联合研究，但目前未看到对照数据，专注自身COMPARE研究和3期项目推进 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司在临床和监管开发、组织结构、财务和战略伙伴关系等方面取得实质性增长的一年 [27] - 公司对SEL - 212获批后满足市场未满足需求持乐观态度，期待基因治疗项目取得突破 [10][28] 其他重要信息 - 正在进行的COVID - 19情况不会影响公司临床项目的供应 [21] - 2019年加强组织领导和财务基础设施，任命新董事会主席Carrie Cox，完成700万美元融资 [18][19] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何看待Krystexxa甲氨蝶呤联合研究结果对SEL - 212在痛风领域竞争定位的影响 - 公司密切关注该研究，但未看到对照数据，专注执行COMPARE研究和推进3期项目 [33] 问题2: 3期试验中选择多个ImmTOR剂量而非单剂量的理由 - 探索两个剂量以寻找最小有效剂量，慢性难治性痛风是异质性疾病，所以在3期项目中测试0.1和0.15两个剂量 [34] 问题3: 头对头试验的统计分析计划及如何处理各臂潜在退出者 - 未分享统计分析计划细节，试验旨在显示优越性，主要终点是三个月和六个月时血清尿酸水平低于6mg/dL，部分次要安全指标将在2020年第三季度披露 [39] 问题4: 头对头试验的中期停止规则标准情况 - 未披露退出者按月份的细分情况，将在第三季度高级别数据解读时分享 [40] 问题5: 基因治疗平台是否有计划扩展到其他组织类型 - 目前数据都在肝脏定向疾病方面，首个适应症将是肝脏定向疾病，但从科学角度看，该平台在非肝脏定向疾病也可能有效 [42] 问题6: 8月和12月与AskBio的交易情况及后续项目公布方式 - 8月是战略合作，共同开发和商业化多个适应症，共享成本和利润；12月是单纯许可交易，AskBio获得ImmTOR用于庞贝病的独家使用权，是两个不同的合作和交易 [46] 问题7: 基因治疗重新给药的时间安排 - 目前处于概念验证阶段，先尝试防止中和抗体形成，再考虑重新给药，尚未确定临床试验设计的具体安排 [47] 问题8: 中和抗体产生的时间进程 - 给药后最初几周至一个月会出现中和抗体，其滴度会持续数年甚至数十年 [50] 问题9: 头对头研究中SEL - 212的安全性分析内容 - 会关注总体不良事件概况、血清尿酸概况和痛风发作情况，类似2期剂量探索研究中看到的痛风发作次数减少情况也会纳入分析 [55] 问题10: COMPARE研究和计划的3期研究的主要终点差异及FDA偏好 - COMPARE研究使用与Krystexxa标签相同的终点，也有仅看六个月的次要终点；FDA目前只关注六个月的读数，且要求80%的时间达标 [59] 问题11: 庞贝病项目中AskBio是否主导开发 - 公司已将ImmTOR许可给AskBio，AskBio拥有权利并主导项目决策，相关问题应咨询AskBio [61] 问题12: SEL - 212即将进行的3期试验的停止规则 - 3期试验将使用与COMPARE研究相同的停止规则，即血清尿酸在第二个月至第五个月低于6mg/dL [65] 问题13: Spark对额外适应症的计划 - Roche持有ImmTOR用于A型血友病的许可，有选择四个额外适应症的选项，但尚未选择，公司可将这些适应症与其他合作伙伴合作或自行开发 [66]