公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在进行[5] - 基因疗法项目2020年进入临床，与多家领先基因疗法公司有合作及许可协议[5] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 慢性难治性痛风患者约16万，患者描述发作疼痛如严重灼伤、骨折等，发作持续7 - 14天[13] - 2期剂量范围研究显示，每月一次SEL - 212治疗20周后，66%可评估患者SUA水平<6 mg/dL [16][17][18] - 2期数据显示，SEL - 212治疗期间发作频率和严重程度降低，多数发作在1 - 2个月，96%为轻度或中度[21][25] - SEL - 212在临床活性剂量下耐受性良好，2期试验报告23起严重不良事件，多数与药物无关或为输液反应[27] ImmTOR在基因疗法中的应用 - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR + AAV载体治疗的小鼠未产生NAb [39][41] - 临床前数据表明，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药，且不会形成NAb或丧失治疗表达[42] 财务与里程碑 - 2019年9月30日，研发费用8104000美元，总运营费用11794000美元，净亏损11994000美元[53][55][56] - 2019年12月完成7000万美元私募配售，预计2020年Q1获FDA关于3期临床开发计划指导，年中公布SEL - 212对比KRYSTEXXA®试验顶线数据[59][60]