公司定位与业务布局 - 公司免疫耐受平台ImmTOR可释放生物疗法潜力，管线聚焦治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[6] - 领先项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在评估其与KRYSTEXXA®的疗效和安全性[6] - 基因疗法项目2020年进入临床，临床前结果显示与需重新给药以维持疗效的疾病高度相关，且与领先基因疗法公司有多项合作和许可协议[6] 技术优势与作用机制 - ImmTOR可协同生物疗法减轻抗原特异性中和抗体形成，诱导树突状细胞向幼稚T细胞传递耐受性信息，促进生物疗法的选择性免疫耐受[11] 慢性难治性痛风项目 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，该疾病严重影响患者生活，SEL - 212有潜力满足未满足的需求，市场潜力超10亿美元[13][15] - 2期剂量范围研究显示，每月给药一次SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，20周治疗后66%的可评估患者血清尿酸水平低于6mg/dL[16][18] - 2期数据显示，SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，多数发作发生在第1和2个月，96%的发作程度为轻度或中度[21][25] 基因疗法项目 - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR + AAV载体治疗的小鼠未产生中和抗体，实现抗原特异性免疫耐受而非广泛免疫抑制[39][40] - 临床前数据表明，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法可重新给药，且不会形成中和抗体或丧失疗法表达，首次给药可使转基因表达最多增加4倍[44][49] 财务与里程碑 - 2019年9月30日季度研发费用8104000美元，一般及行政费用3690000美元，总运营费用11794000美元，净亏损11994000美元，现金及等价物等为35892000美元[55][56][57][58][60] - 2019年12月完成7000万美元私募配售，预计2020年Q1获FDA关于3期临床开发计划的指导，年中公布SEL - 212与KRYSTEXXA®对比试验的 topline 数据，计划启动ImmTOR基因疗法临床试验[61][62]