公司定位与平台潜力 - 公司凭借ImmTOR免疫耐受技术平台，有望释放生物疗法的全部潜力，专注于治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[6] - 主打项目SEL - 212针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，满足大量未被满足的需求[6] 慢性难治性痛风项目进展 - SEL - 212与KRYSTEXXA®的COMPARE试验正在进行，预计2020年第一季度公布中期数据，年中公布6个月的全面顶线数据[6] - 正在为SEL - 212启动3期临床试验做准备，2020年1月与FDA就3期临床开发计划进行会议[6] 慢性难治性痛风市场需求与SEL - 212优势 - 慢性难治性痛风患者约16万，患者发作疼痛难忍，发作持续7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[14] - SEL - 212在2期剂量范围研究中，每月给药可持续降低血清尿酸水平，20周治疗后66%的可评估患者血清尿酸水平<6 mg/dL[17][19] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间可降低发作频率和严重程度，多数发作在第1、2个月，96%为轻度或中度[22][26] 基因治疗项目进展与潜力 - 计划2020年开展基因治疗临床试验，临床前结果显示与可能需要重新给药以维持疗效的疾病高度相关[7] - 临床前研究中，ImmTOR诱导抗原特异性免疫耐受，ImmTOR驱动的AAV8基因疗法有望重新给药而不产生中和抗体或丧失治疗表达[42][46] 财务与里程碑 - 截至2019年9月30日季度，研发费用810.4万美元，行政费用369万美元，总运营费用1179.4万美元，净亏损1199.4万美元[55] - 预计2020年第一季度报告SEL - 212与KRYSTEXXA®比较试验的中期数据，年中进行6个月全面顶线数据分析，2020年开展ImmTOR基因治疗临床试验[57]