公司定位与业务布局 - ImmTOR免疫耐受技术平台可释放生物疗法潜力，聚焦治疗性生物制剂、酶和AAV基因疗法[5] - 领先项目针对超10亿美元的慢性难治性痛风市场，COMPARE试验正在评估SEL - 212与KRYSTEXXA®的疗效和安全性[5] SEL - 212治疗慢性难治性痛风 - 美国约16万慢性难治性痛风患者，患者描述发作疼痛如严重灼伤、骨折等，发作持续7 - 14天，<65岁患者年均损失约25天生产力[15] - 2期剂量范围研究中，每月服用SEL - 212可持续降低血清尿酸水平，66%（21/32）的可评估患者在20周后血清尿酸水平<6 mg/dL[18][19][20] - 2期数据显示SEL - 212治疗期间痛风发作频率和严重程度降低，96%的发作程度为轻度或中度[23][27] - SEL - 212在临床活性剂量下总体耐受性良好，2期试验报告23起严重不良事件，14起与研究药物无关，9起为输液反应且随ImmTOR剂量增加发生率降低[29] 基因治疗领域 - 临床前研究中，ImmTOR可诱导抗原特异性免疫耐受，实现AAV基因疗法重新给药且不产生中和抗体或丧失治疗表达[43][45][46] - 公司与AskBio、Genethon和CureCN财团等合作，开展基因治疗临床概念验证项目，还与Spark Therapeutics达成许可协议[49][50] 项目里程碑与财务情况 - 预计2019年Q4报告SEL - 212与KRYSTEXXA®对比试验的中期数据，2020年Q2进行6个月顶线数据分析[5][51] - 截至2019年6月30日季度，公司净亏损1639.4万美元，每股净亏损0.37美元，现金及等价物等为4195.9万美元[55][59][60][64]