业绩总结 - SRP-9001在1年内的NSAA总分从基线提高了4分，变化量为3.2，p <0.0001[38] - SRP-9001在1年内的“起立时间”平均减少了0.9秒，p <0.0001[47] - SRP-9001在1年内的10米走跑时间平均减少了1.0秒，p = 0.0018[52] - SRP-9001在4年内的NSAA总分平均提高了7.0分，变化量为9.4，p = 0.0125[73] - SRP-9001在4年内与外部对照组相比，NSAA总分的差异为9.9分[70] 用户数据 - SRP-9001-103的参与者为20名，年龄平均为5.8岁，NSAA总分为22.1[33] - SRP-9001的外部对照组包含91名参与者，年龄平均为6.2岁，NSAA总分为21.9[33] - SRP-9001的临床试验包括120名参与者，年龄为4-7岁，采用双盲安慰剂对照设计[21] 新产品和新技术研发 - SRP-9001的主要终点是微肌营养蛋白的表达，从基线到第12周的变化通过西方印迹法测量[28] - SRP-9001的剂量为基于体重的1.33x10^14[27] - SRP-9001的目标剂量为1.33×10^14 vg/kg，基于线性标准qPCR方法确定[96] 市场扩张和并购 - SRP-9001的临床开发计划中，已在杜氏肌营养不良症患者中施用的患者数量为其他基因疗法中最多[17] - 在SRP-9001的安全性分析中，84名患者中有7名（8.3%）经历了与治疗相关的严重不良事件（SAEs）[123] 负面信息 - 在所有参与者中，最常见的治疗相关不良事件包括呕吐（61.9%）、食欲减退（47.6%）和恶心（40.5%）[119] 其他新策略和有价值的信息 - SRP-9001在临床研究中显示出对杜氏肌营养不良症的积极影响，特别是在SRP-9001-103研究中，数据进一步增强了对SRP-9001-301（EMBARK）的信心[128] - 在SRP-9001-101、102和103的综合分析中，数据集显示出在与外部对照组比较时的一致性[128] - SRP-9001在2年和4年的功能数据中表明，该疗法能够改变疾病的进程，稳定功能并持续维持[128] - SRP-9001的Dystrophin表达在不同研究中表现出不同的平均变化，SRP-9001-101为70.5%，SRP-9001-102为38.6%，SRP-9001-103为54.2%[116] - 公司正在进行监管讨论，并将在完成后提供更新[128]