纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物制药行业 - 公司：Sarepta Therapeutics, Inc. 纪要提到的核心观点和论据 公司整体表现 - 核心观点：2021年公司执行情况良好，虽股价被低估，但业绩出色且发展前景乐观 [4] - 论据：2月第三种疗法AMONDYS获批，三种疗法EXONDYS、AMONDYS和VYONDYS表现良好，上调全年营收指引至5.6 - 5.7亿美元，自2017年以来营收复合年增长率超40%，且未提价，增长源于产品销售和服务社区 [4] SRP - 9001基因疗法 - 核心观点：与监管机构讨论积极，有望近期启动研究，并将详细讨论研究设计、时间线等内容，同时提供额外功能数据 [5] - 论据：公司目标是在近期启动SRP - 9001研究，届时不仅会更新试验启动和研究设计情况，还会解释设计原因并提供额外功能数据，且将召开会议进行全面讨论 [5] - 核心观点：COVID不会影响研究的患者招募，且招募情况会很乐观 [11] - 论据：在疫情期间的Study 103研究中，原计划招募11名患者，最终招募了32名患者，说明对该研究有很大需求 [11] - 核心观点：额外功能数据来自三项研究，能为9001疗法提供更多背景信息 [13][14] - 论据：Study 101中部分孩子已进行3年研究，更新3年数据很重要；可对Study 102进行额外分析；Study 103中最初的11名孩子已超过6个月观察期，可提供额外见解 [13][14] Phase 2交叉数据 - 核心观点：交叉数据将带来很多有价值的见解，有望纠正之前研究中的问题 [16][18][19] - 论据：交叉数据中一半孩子接受治疗2年，另一半先停药1年再治疗1年；所有交叉组孩子滴定正确；新的对照组将进行年龄和基线匹配，有助于纠正之前研究中6 - 7岁组的问题 [16][18][19] - 核心观点：Phase 2结果不太可能对Phase 3产生重大影响，Phase 3研究设计合理且有信心取得成功 [21] - 论据：Phase 3研究从动力、基线和年龄等方面进行了保守设计，公司对其表现有信心，若Phase 2出现异常情况，在未揭盲时也可对Phase 3进行调整 [21] PPMO疗法 - 核心观点：PPMO疗法有很大潜力，但未得到投资者足够关注 [22][23] - 论据：公司预计销售额达6亿美元，复合年增长率超40%，但投资者对PPMO关注不足；约15% - 17%的孩子因预先存在中和抗体被排除在基因疗法之外，PPMO有机会；不同地区监管和批准情况不同，可能只有一种疗法可用；可能存在联合疗法的机会；RNA技术有降低风险的作用 [23] - 核心观点：在30mg/kg剂量下，PPMO疗法表现良好，若安全则有望在杜氏肌营养不良症治疗中发挥重要作用 [23] - 论据：12周时观察到6%的改善，预计一年可达10%；与EXONDYS相比，12周时外显子跳跃效果好18倍，肌营养不良蛋白增加近一个数量级 [23] - 核心观点：在启动下一项研究前不会有更多数据，目标是在年底前启动关键试验并争取加速批准 [25] - 论据：公司目标是年底前让孩子参与下一项研究，该研究为关键试验，且基于现有关于肌营养不良症的指导，有机会获得加速批准 [25] - 核心观点：PPMO有可能在9001获批前提供肌营养不良蛋白数据以支持加速策略 [26] - 论据：无明确论据，仅表示有可能 [26] - 核心观点：安全数据库大小需与监管机构进一步讨论确定 [28] - 论据：历史上25名患者可能足够，但这是新疗法，监管机构可能有不同要求，预计未来一个月左右确定 [28] 基础业务 - 核心观点：基础业务产品仍有增长空间，对公司价值巨大 [31][32] - 论据：EXONDYS增长时间超预期，虽增速会放缓，但VYONDYS仍处于推广阶段，AMONDYS表现出色；公司通过拓展市场而非提价实现增长；这些疗法每年带来的收入相当于非稀释性融资，投入研发有助于提升公司长期价值和服务患者；目前服务社区的能力是未来推出9001疗法的良好标志 [31][32] 地理扩张 - 核心观点：RNA疗法在欧洲获批有挑战，但PPMO有机会在海外快速扩张 [34] - 论据：EXONDYS在欧洲获批因特定原因失败，需等待更多积极数据；PPMO在12周时达到6%，预计12个月内超10%，EMA曾暗示若能产生5%的肌营养不良蛋白，有条件批准并进行验证性试验更易接受，所以PPMO有海外扩张机会 [34] 肢带型肌营养不良症（Limb - girdles） - 核心观点：有信号表明可使用蛋白质表达作为生物标志物获得加速批准，但需做更多工作 [6][7] - 论据：FDA和EMA书面表示有这种可能性，但需确定蛋白质定量方法的准确性以及何种表达水平能带来临床和功能益处；公司内部还需制定发展计划，预计明年第一季度更新进展 [6][7][37] 其他重要但可能被忽略的内容 - 会议参与者包括Sarepta Therapeutics的首席执行官Doug Ingram、首席财务官Ian Estepan，以及摩根士丹利的生物制药分析师Matthew Harrison [2] - 摩根士丹利的重要披露信息可在其公共网站morganstanley.com/research disclosures上查看 [3]