业绩总结 - 公司预计2021年收入指导为5.37亿至5.47亿美元[5] - 2021年第四季度收入为1.226亿美元（未经审计）[42] - 2020年PMO业务收入为4.56亿美元，预计2021年收入在5.37亿至5.47亿美元之间[42] - 2020年12月31日公司现金余额为19亿美元[43] 用户数据 - SRP-9001治疗组在48周时的NSAA评分较基线提高1.7分，统计显著性为P=0.0090[17] - 4至5岁组SRP-9001治疗患者的NSAA评分较基线提高4.3分，而安慰剂组为1.9分，统计显著性为P=0.0172[21] - 6至7岁组SRP-9001治疗患者的NSAA评分在基线时为19.6，显著低于安慰剂组的24.0，差异为-4.4[25] - SRP-9003治疗组在18个月内NSAD评分平均提高5.7分[50] - SRP-9003治疗组在6个月内NSAD评分平均提高3.7分[54] 新产品和新技术研发 - SRP-9001在12周时的微肌营养蛋白表达平均为28.1%[13] - SRP-9001治疗组在48周时的微肌营养蛋白表达与安慰剂组相比，表现出在所有时间点的分离[17] - 公司正在推进SRP-5051的临床开发，并计划在2021年第二季度报告生物标志物和安全性结果[5] - 公司预计在未来将继续扩展基因编辑项目和中心[5] - 公司计划在2021年2月25日提交AMONDYS 45的PDUFA日期[5] 负面信息 - 治疗组85%的患者出现了与治疗相关的不良事件，而安慰剂组为43%[30] - 治疗组中60%（12/20）患者出现呕吐，而安慰剂组为19%（4/21）[30] - 在与治疗相关的不良事件中，82%为轻度或中度[30] - 治疗组中有4例严重不良事件（SAE），安慰剂组有1例[30] 市场扩张和其他新策略 - Sarepta Therapeutics在2021年J.P. Morgan Healthcare Conference上展示了其品牌和产品[70]