公司概况 - 专注孤儿肺病，核心项目为Molgradex和AeroVanc，后期管线有4项临床研究，其中2项处于3期，2项处于2a期[5] 近期进展 - 公布Molgradex的IMPALA 3期顶线结果和OPTIMA 2a期中期结果，启动针对囊性纤维化患者的2a期研究[6] - 截至2019年6月30日，现金和短期投资达1.117亿美元[6] 管线项目及预期里程碑 - Molgradex用于aPAP，FDA 2019年10月给出C类会议书面回复，EMA继续讨论后续路径；用于NTM，2020年第一季度公布顶线结果；用于CF中的NTM，2020年上半年完成入组[11][12][68][71][73] - AeroVanc用于CF中的MRSA，正在入组，预计2020年末或2021年初公布顶线结果[12][77] 研究结果 - IMPALA研究未达主要终点，但连续给药组A - aDO2估计治疗差异为4.6 mmHg（p = 0.17）[21][23] - IMPALA研究中，连续给药组SGRQ估计治疗差异为7.6分（p = 0.01），间歇给药组为7.0分（p = 0.02），效果达临床意义的2倍[25][27] - IMPALA研究中，连续给药组6MWD和WLL需求在数值上更优，但无统计学意义；连续给药组DLCO估计治疗差异为7.9%（p = 0.007）[29][31][34][36] - OPTIMA 2a期中期结果显示，早期微生物数据有积极疗效信号，药物总体耐受性良好，预计2020年第一季度公布顶线结果[48][50] 财务情况 - 截至2019年6月30日，现金、现金等价物和短期投资证券约1.117亿美元，贷款和担保协议未偿还金额2500万美元，普通股流通股38903830股，完全摊薄后45246424股，资金可支撑到2021年[62]