公司概况 - 专注孤儿肺病，主打项目为Molgradex和AeroVanc，后期管线有4项临床研究，包括2项3期和2项2a期[5] - 增长策略为适应症扩展、战略发展合作和产品收购[6] 财务状况 - 截至2018年12月31日，现金及短期投资约1.108亿美元，贷款和担保协议未偿还金额2500万美元，已发行和流通普通股35146096股，完全稀释后为41644630股，资金可支撑至2020年下半年[53] 产品管线及进展 - Molgradex用于aPAP预计2019年第二季度末出顶线结果，2020年上半年可能提交生物制品许可申请，2020年末或2021年初商业推出；用于NTM预计2020年第一季度出顶线结果；用于CF的NTM已宣布研究启动并将进行患者招募[10][56] - AeroVanc用于CF的MRSA正在招募患者，预计2019年第三季度完成招募，2020年第二季度出顶线结果[10][56] - 探索性管线有来自Cardeas Pharma收购的阿米卡星/磷霉素抗生素吸入溶液，预计2019年初宣布初始适应症[10][56] 产品研究情况 - Molgradex治疗aPAP的学术研究显示对氧合和临床症状有显著影响，IMPALA和IMPALA - X研究设计明确了主要和次要终点[19][22] - Molgradex治疗NTM的2a期OPTIMA研究有积极中期结果，药物耐受性良好，预计2020年第一季度出顶线结果；2019年第一季度启动了针对CF患者的新NTM研究ENCORE[39][40][37] - AeroVanc治疗CF的MRSA，在年轻患者中FEV1改善明显，与TOBI研究反应相似，3期研究将聚焦6 - 21岁儿童，以FEV1绝对变化为主要终点[49]