业绩总结 - Nirogacestat在成人进行性desmoid肿瘤的Phase 3 DeFi试验中，所有主要和关键次要终点均达到了统计学显著性[17] - Nirogacestat的NDA申请预计将在2022年下半年提交[18] - 公司目前有11项临床试验正在进行或计划于2022年启动[18] - Nirogacestat在多发性骨髓瘤的BCMA组合疗法中有8项合作，显示出成为基础治疗的潜力[17] - 公司拥有18个研发项目，预计在2023年获得首次批准，并在2025年前推出两款上市产品[6] 用户数据 - Nirogacestat在美国每年新发病例为1,000至1,650例，且目前没有获批的治疗方案[20] - 预计在美国每年有5,500至7,000名患者正在接受治疗[21] - 每年在美国有约5,500到7,000名肠道肿瘤患者接受治疗[43] 新产品和新技术研发 - Nirogacestat与BCMA疗法的初步临床数据预计将在2022年ASCO会议上发布[14] - Mirdametinib在儿童低级别胶质瘤的Phase 1b/2初步数据预计将在2022年第二季度发布[14] - Mirdametinib在NF1-PN患者中，42%的患者在第12周期时达到了部分缓解（PR）[70] - Mirdametinib的潜在年患者总数超过150,000人[64] - Mirdametinib在Phase 2试验中，100%的患者至少出现1个不良事件（AE）[82] 市场扩张和并购 - Nirogacestat在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中可显著扩展BCMA CAR-T细胞[57] - Mirdametinib与Lifirafenib的联合使用在RAS突变癌症中显示出强大的前临床组合数据[90] - SpringWorks正在与Dana-Farber癌症研究所和斯坦福大学合作，开发针对EGFR突变的下一代抑制剂[107] 负面信息 - Phase 2试验中，90%的患者出现皮肤痤疮样皮炎，5%的患者出现3级AE[82] - 30%的患者出现腹痛和疲劳，25%的患者出现呕吐[82] 其他新策略和有价值的信息 - SpringWorks拥有现金及现金等价物和可市场证券总计3.807亿美元，且无债务[111] - 公司专注于执行nirogacestat和mirdametinib的后期开发项目，预计nirogacestat将成为FDA批准的首个DT患者治疗药物[115] - 公司致力于增强研发能力，将前临床组合推进至临床阶段[115] - 公司保持强劲的财务状况，实施严格的资本配置策略，确保多年的现金流[115]