业绩总结 - 预计2023年将获得首个批准，2025年前将有两个上市产品[8] - 公司持有现金、现金等价物和可交易证券总额为4.327亿美元，无债务[112] 用户数据 - 目前在美国每年有5,500至7,000名患者接受治疗，且每年新发病例为1,000至1,500例[27][28] - 每年在美国约有40,000名多发性骨髓瘤患者接受一线和二线治疗[46] - NF1-PN患者的年患者数量约为40,000人[64] - MAPK突变实体肿瘤的年患者数量超过70,000人[64] - 儿科低级别胶质瘤的年患者数量约为15,000人[64] - ER+转移性乳腺癌的年患者数量约为12,000人[64] - MEK 1/2突变实体肿瘤的年患者数量约为12,500人[64] 研发进展 - 研发管线包括17个项目，近期和长期的里程碑将持续创造价值[8] - Nirogacestat在治疗desmoid肿瘤的Phase 3 DeFi试验中，预计在2022年上半年发布顶线数据[19] - Nirogacestat的疾病控制率为100%，客观反应率为71.4%[32] - Nirogacestat的中位治疗持续时间为49.5个月，且在研究中没有因不良事件而中断治疗的患者[32] - Mirdametinib与Lifirafenib的Phase 1b/2初步数据将在研发日发布[19] - 公司在2022年计划启动9个临床试验[24] - 阶段2临床试验中，患者的客观缓解率(ORR)为29.4%，共计17名患者中有5名实现缓解[34] - 59%的患者在治疗超过2年，71%的患者在治疗超过1年，治疗的中位持续时间超过25个月[36] - 预计在2022年上半年报告阶段3 DeFi试验的顶线数据[37] - 阶段3试验中，约140名患者将在北美和欧洲的约50个地点参与，主要终点为无进展生存期(mPFS)[39] - 预计安慰剂组约50%的患者将在8个月内进展[41] - 在扩展访问计划中，4名儿童和年轻成人患者中显示出临床获益，包括1名患者的完全缓解(CR)[42] - Nirogacestat与低剂量的BCMA CAR-T细胞联合使用时，能够实现与单药治疗相似的细胞扩展水平[57] - Mirdametinib是一种口服的MEK1/2抑制剂，已获得FDA和欧洲委员会的孤儿药资格，正在进行多项临床试验[60] - Mirdametinib与Lifirafenib的联合治疗在BRAF和KRAS突变癌症中显示出强大的前临床组合数据[87] - BGB-3245在BRAF V600E/L514V细胞系中显示出对耐药突变的活性，可能针对约5%的所有实体肿瘤[95] - Mirdametinib在MEK1和MEK2的激活突变驱动的前临床模型中显示出强大的活性，MEK1和MEK2突变在约2%的实体肿瘤中存在[100] 未来展望 - 预计在2023年从EGFR抑制剂组合中提名首个候选药物[109] - 公司计划在2022年及以后执行晚期开发项目，预计将为DT患者带来首个FDA批准的治疗[118] - 公司正在建立商业基础设施，以支持2023年的首次潜在商业发布[118] - 公司将继续维护强大的财务状况，实施严格的资本配置策略，确保多年的现金流[118]