业绩总结 - 预计2023年将获得首个批准，2025年前将有两个上市产品[8] - 研发管线包括17个项目，预计将有多个短期和长期的价值创造里程碑[8] - 公司在资本配置上采取了严格的纪律性，保持强劲的资产负债表[8] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物及可市场证券总额为4.806亿美元[90] - 截至2021年10月29日，公司普通股流通股数为4920万股[91] 用户数据 - 每年在美国新发的肿瘤患者约为1,000至1,500人，活跃接受治疗的患者数量为5,500至7,000人[24] - 每年在美国有约5,500到7,000名主动治疗的纤维瘤患者，且目前没有FDA批准的治疗方案[33] - 每年在美国约有40,000名多发性骨髓瘤患者接受一线和二线治疗[37] - 每年约有15,000名复发/难治性多发性骨髓瘤患者接受三线及以上治疗[37] - Mirdametinib的潜在年患者总数超过150,000人，预计2022年将有数据发布[54] 临床试验与研发 - Nirogacestat在治疗特定肿瘤方面的临床试验正在进行中，预计2022年初将公布Phase 3 DeFi试验的顶线数据[18] - Nirogacestat的临床试验数据显示，29.4%的患者在治疗中获得部分缓解[26] - 59%的患者在治疗超过两年，71%的患者在治疗超过一年[28] - 第三阶段试验中，约50%的安慰剂组患者预计在8个月内会出现疾病进展[31] - Nirogacestat组的中位无进展生存期(PFS)预计为20个月，而安慰剂组为8个月[31] - Mirdametinib在NF1-PN的ReNeu试验中已完全招募约100名患者，分为儿童和成人两组[58] - 20名患者中，有50%（10名）通过BICR达成部分缓解（PR），其中7名患者的PR得到了确认[65] - 这些患者的肿瘤体积中位数减少了45%[65] - 20名患者的中位治疗周期为13个周期（约12个月），截至数据截止日期，80%的患者仍在研究中[67] - Mirdametinib与Lifirafenib的联合治疗在临床前研究中显示出强大的协同作用[77] - BGB-3245在BRAF融合和BRAF V600抗性突变中显示出临床前活性，可能针对约5%的所有实体肿瘤[80] - Mirdametinib在ER+转移性乳腺癌患者中显示出对MAPK突变介导的耐药性的潜在解决方案[82] 未来展望与策略 - 预计2022年将有多个临床数据读出和项目更新[16] - 预计在2022-2023年将有多个数据发布，扩展早期管线以针对多种实体肿瘤类型[70] - 公司计划在2022年全年进行其他项目的额外数据发布和更新[96] - 公司致力于在2022年及以后推动可持续增长和价值创造[98] - 公司保持强劲的财务状况，实施严格的资本配置策略，确保多年的现金流[98] 负面信息 - 100%的患者经历了至少1次不良事件（AE），其中90%为皮疹，60%为恶心，50%为腹泻[68] - 15%的患者出现了3级不良事件，5%的患者出现了4级不良事件[68] - 由于疾病进展（PD）、参与者决定、药物不良反应（AE）等原因，部分患者中断治疗[67]