业绩总结 - SpringWorks Therapeutics目前有两个晚期罕见肿瘤项目正在进行注册试验，均得到强有力的临床数据支持[8] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为3.111亿美元，且无债务[90] - 当前现金状况预计可支持公司运营至2022年，完成六项正在进行和计划中的临床试验[91] 用户数据 - Nirogacestat在美国每年有约5,500至7,000名患者接受治疗[19] - 在多发性骨髓瘤中，每年约有27,000名新患者在复发/难治情况下出现[36] - 59%的患者在治疗超过2年，71%的患者在治疗超过1年[30] 临床试验数据 - Nirogacestat在Desmoid肿瘤的3期试验中，顶线数据预计在2021年第二季度至第三季度发布[19] - Nirogacestat在Desmoid肿瘤的临床试验中，客观反应率（ORR）为71.4%（7名可评估患者中5名）[26] - Nirogacestat在治疗Desmoid肿瘤的患者中，疾病控制率（DCR）为100%[26] - Nirogacestat在治疗Desmoid肿瘤的患者中，治疗的中位持续时间为49.5个月[26] - Nirogacestat在治疗重度预处理患者的2期试验中，客观反应率为29.4%（17名患者中5名）[28] - Nirogacestat组的中位无进展生存期(PFS)假设为20个月，而安慰剂组为8个月[34] - Mirdametinib在NF1相关的Plexiform神经纤维瘤的2b期试验更新预计在2020年第四季度至2021年第一季度发布[14] - Mirdametinib在一项II期试验中，42%的患者实现了≥20%的肿瘤缩小[61] 新产品和技术研发 - Nirogacestat获得FDA的快速通道和突破性疗法认证，以及FDA和欧洲委员会的孤儿药认证[19] - Mirdametinib已获得FDA和欧洲委员会的孤儿药资格，并在NF1-PN中获得FDA快速通道资格[55] - BGB-3245是针对BRAF突变和融合的潜在新型抑制剂，已于2020年第一季度在澳大利亚启动1期临床试验[80] 市场扩张和合作 - Nirogacestat与BCMA抗体药物偶联物的临床合作于2019年6月签署，已在ASH 2019上展示了前临床协同作用[50] - Mirdametinib与Lifirafenib的组合在多种KRAS突变的前临床模型中显示出协同作用[68] 未来展望 - 预计2021年将获得初步临床数据[69] - 公司在2020年和2021年有多个重要的临床试验里程碑[87]