Synlogic (SYBX) Investor Presentation - Slideshow
合成生物疗法优势 - 可编程精准基因工程与益生菌底盘结合,可靶向代谢和免疫疾病,安全且口服便利,能解决罕见和常见疾病[8][9] 苯丙酮尿症(PKU)项目 - 当前获批疗法全球收入5亿美元,渗透率仅20%,75%患者未治疗,Synlogic候选药物有望满足需求[11] - SYNB1618在2期中期分析中使苯丙氨酸平均降低20%,SYNB1934效力可能更强,且安全性良好[35] - 预计2022年上半年完成2期数据读取,下半年启动3期试验[13][39] 同型胱氨酸尿症(HCU)项目 - SYNB1353临床候选药物已临床前验证,预计2022年下半年获得健康志愿者1期数据[56][57] 肠源性高草酸尿症项目 - SYNB8802可消耗肠道多余草酸盐,1期研究显示剂量相关草酸盐降低,耐受性良好,支持3e11剂量进一步开发[71][78] - 2022年在患者中确立概念验证,未来有多个上市途径[81] 财务状况 - 截至2021年12月31日,现金、现金等价物和有价证券为1.366亿美元,预计资金可支撑到2024年[13][100] 合作情况 - 与Ginkgo建立5年3000万美元战略研究合作,保留独家营销权,已有SYNB1353用于HCU[91] - 与罗氏开展炎症性肠病(IBD)研究合作,Synlogic已达成预设研究里程碑并获付款[92]