公司业务概述 - 公司致力于通过合成生物学变革药物治疗，推进新型生物疗法[5,10,104] - 拥有自主研发管线，涵盖苯丙酮尿症（PKU）、同型胱氨酸尿症（HCU）、肠源性高草酸尿症等疾病[7,106] 财务状况 - 2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.501亿美元，较2020年12月31日的1.004亿美元有所增加[102] - 2021年前九个月研发费用为3530万美元，总务和行政费用为1150万美元，净亏损4550万美元[102] - 公司资产负债表强劲，拥有1.5亿美元资金，预计可支撑到2024年[8,107] 核心项目进展 - PKU项目：现有获批疗法全球收入5亿美元，但渗透率仅20%，Synlogic候选药物有望变革治疗方式；Phase 2中期分析达概念验证，预计2022年H1公布完整数据，H2启动Phase 3[6,7,105,106] - HCU项目：SYNB1353已完成临床前验证，预计2022年H2公布健康志愿者Phase 1数据[52,53,107] - 肠源性高草酸尿症项目：SYNB8802在健康志愿者中显示出剂量相关的草酸盐降低效果，预计2022年完成概念验证[74,77,107] 合作与研发 - 与Ginkgo建立为期五年、3000万美元的战略合作，加速管线拓展和开发，保留独家营销权[92] - 与罗氏开展炎症性肠病（IBD）研究合作，Synlogic已达成预设里程碑并获得付款[93] 未来展望 - 公司有望确认PKU项目的Phase 3候选药物并启动试验，推进其他项目临床开发[49,107]