财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为1070万美元，2020年同期为1290万美元 [25] - 2021年第二季度一般及行政费用为410万美元，2020年同期为350万美元 [27] - 2021年第二季度公司净亏损1450万美元，合每股亏损0.28美元，2020年同期净亏损1550万美元，合每股亏损0.44美元 [27] - 2021年第二季度收入为20万美元，2020年同期为40万美元 [27] - 截至2021年第二季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为1.155亿美元，2020年12月31日为1.004亿美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 PKU项目 - SYNB1618的2期临床研究SynPheny按计划将于今年晚些时候公布数据 [7] - 本季度启动了SYNB1934的1期研究，其临床前体内和体外研究显示，与SYNB1618相比，消耗和分解苯丙氨酸的能力提高了两倍多 [8][14] 肠道高草酸尿症项目 - SYNB8802在健康志愿者的饮食性高草酸尿症研究中已证明了作用机制，目前正在进行1B期研究，评估其在接受胃旁路手术后的肠道高草酸尿症患者中降低尿草酸盐的潜力 [9][20] - 1期研究A部分完成了五个队列的给药，在疗效分析中，3e11活细胞剂量后，与安慰剂相比，基线尿草酸盐水平的百分比变化为28.6%，该剂量耐受性良好，将用于B部分研究 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年证明其合成生物平台的临床潜力，在多个高价值适应症中提供概念验证 [5] - 公司将PKU和肠道高草酸尿症作为主要代谢项目推进，同时将从这些项目中获得的经验应用于解决其他可能与胃肠道相关的疾病 [9] - 公司与罗氏达成研究合作协议，共同开发用于治疗炎症性肠病的新型合成生物药物 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司持续密切关注COVID - 19大流行尤其是德尔塔变种对美国东南部临床站点的影响，但团队仍在为开发合成生物药物这一目标而努力执行计划 [6] - 2021年对公司来说是令人兴奋的一年，公司在PKU和肠道高草酸尿症的主要代谢项目中已证明了作用机制，启动了PKU组合中下一代菌株的1期研究，并建立了新的免疫调节合作关系，有机会在主要项目中证明概念验证 [11] 其他重要信息 - 公司正在寻找首席医疗官，以领导不断发展的临床开发组织，并在项目进入后期开发阶段时进行指导 [4] 问答环节所有提问和回答 问题: SynPheny 1 2期试验和SYNB1934的1期试验数据是否会同时发布并宣布选择一种化合物进行开发 - 难以准确预测数据发布时间，两项研究都按计划在今年下半年进行，能否同时发布取决于具体时间安排 [31] 问题: 如果选择SYNB1934，需要进行哪些桥接研究才能进入关键阶段，其配方是否已优化 - SYNB1934与SYNB1618非常相似，可利用为SYNB1618所做的大量工作，目前1期研究使用冻干制剂，预计后续进展会很快；在启动3期研究前的具体步骤尚未提供详细指导，监管计划需与FDA等监管机构达成一致 [32][33] 问题: 与罗氏的合作是否引发了更多合作机会的兴趣和动力 - 与罗氏的合作令人兴奋，是公司在炎症和免疫调节领域想达成的合作类型；公司将继续推进自身项目，并与潜在合作伙伴就该领域进行讨论；公司还有一些临床前内部项目，成熟后可探索更多合作或推进自身产品线 [34][35] 问题: 如何看待SYNB8802在接受胃旁路手术后的肠道高草酸尿症患者中的1期B部分数据，该群体能否代表其他表现形式的肠道高草酸尿症患者 - 公司目标是为严重肠道高草酸尿症患者开发产品，无论其潜在的胃肠道疾病或状况如何；根据以往研究，不同潜在胃肠道疾病患者的治疗效果相似；选择该相对同质群体是为了获得概念验证，下一步将在更广泛的患者群体中评估疗效 [39][40][41] 问题: HOX项目和PKU项目结果公布的顺序如何 - 无法提供具体顺序的指导，两项研究都按计划在今年下半年出结果 [42] 问题: SynPheny协议中剂量提高的安全性依据是什么，SYNB1934今年晚些时候的数据是否包括PKU患者 - 当前SynPheny研究中使用的剂量比之前液体制剂PKU患者研究中的剂量高，但仍在冻干制剂健康志愿者中确定的耐受剂量范围内；SYNB1934当前研究仅在健康志愿者中进行，不包括PKU患者数据 [47][48] 问题: 假设SynPheny数据积极，下一步计划是什么 - 首先要确定将哪一种菌株推进到下一阶段开发，然后与全球各地区监管机构就3期计划进行沟通和规划 [53] 问题: 如何看待另一家公司治疗原发性高草酸尿症药物在2型患者中失败的结果，对肠道高草酸尿症途径的理解有多大信心 - 认为该失败结果与公司项目无关，原发性高草酸尿症与肠道高草酸尿症病因和病理不同；公司认为肠道高草酸尿症是由于草酸盐过度吸收导致，基于对病理生理学的理解和以往研究先例，有信心解决更广泛患者群体的问题 [55][57][59] 问题: 胃旁路手术患者群体有何特点使其更具一致性 - 该群体患者都接受了类似手术，在早期开发中，选择更同质的群体可在有限样本中获得更多信息；随着研究推进，下一步将扩大到不同类型患者群体 [60] 问题: PKU项目中20%的苯丙氨酸降低意味着什么 - 当前研究针对基线血苯丙氨酸水平高于600毫克的患者，降低20%可能使部分患者血苯丙氨酸水平降至600以下；这也是进一步评估不同临床情况患者的一步，对于儿科患者，估计可使其每天摄入的天然蛋白量翻倍，从临床和生活质量角度都有很大提升 [64][65]