临床数据预期 - 2021年多个项目预计有临床概念验证（PoC）数据，包括PKU、肠道高草酸尿症和实体瘤项目[5] - PKU项目SYNB1618预计年中出2期SynPheny - 1研究数据，肠道高草酸尿症项目SYNB8802的1B期（患者）数据预计年中出，实体瘤项目SYNB1891与抗PD1联合及剂量递增研究进行中[5] 疾病治疗优势 - 合成生物药物在代谢疾病治疗上有优势，PKU和肠道高草酸尿症有验证的生物学机制、平台作用机制证明和未满足的医疗需求[12][15] - SYNB1618能在胃肠道消耗苯丙氨酸（Phe），SYNB8802能在整个胃肠道消耗草酸盐，是独特治疗方式[16] 项目进展与设计 - SYNB1618已启动PKU 2期降Phe试验，SynPheny - 1研究旨在证明PKU患者Phe降低等多个临床相关结果，研究设计考虑患者反馈[21][40][43] - SYNB8802已启动肠道高草酸尿症1期临床研究，分1A（健康志愿者）和1B（患者）阶段，有望证明降低尿草酸盐水平[45][73] - SYNB1891单药治疗显示靶点结合和药效作用，与Tecentriq的1期联合研究已启动，数据2021年可得[80] 财务状况 - 2020年9月30日现金、现金等价物和短期及长期有价证券为1.02亿美元，有足够资金支持到2022年[94][95] 公司能力与设计 - 公司有合成生物学、制造和转化能力，有超过200人使用合成生物药物，4个新药研究申请（IND）获美国FDA批准[110] - SYNB1618、SYNB8802和SYNB1891有各自设计，包括细菌底盘、开关、效应器和安全特征等[116][126][136]