公司业务概述 - 公司使命是开发能感知和响应疾病的活体药物，以满足患者动态治疗需求[5] - 合成生物药物是基于非致病微生物的新型强效活体药物，相比传统药物有诸多优势[6][7] 平台能力与管线建设 - 具备合成生物学、活体生物治疗药物制造、监管及临床开发等核心能力，已有200人使用合成生物药物，3个新药研究申请（IND）获美国FDA批准[14][15] - 构建了涵盖苯丙酮尿症、肠道高草酸尿症、枫糖尿症、免疫肿瘤学等多种疾病的多样化管线[18] 重点项目进展 - SYNB1618在苯丙酮尿症治疗中，已证明在患者和健康志愿者中具有等效的苯丙氨酸消耗活性，确定了2期研究的最大耐受剂量（MTD）[27] - 肠道高草酸尿症项目原型在临床前研究中显示出降低草酸盐的作用，计划2020年下半年确定临床候选药物[49][50] - 枫糖尿症项目中，优化菌株SYN5941在体外模拟肠道系统和非人类灵长类动物中改善了亮氨酸消耗，计划2020年下半年确定临床候选药物[55][57] 免疫肿瘤学项目 - 免疫检查点抑制剂（CPI）治疗失败率高，NSCL一线为55%、黑色素瘤一线为60%、膀胱癌一线为71%、宫颈癌/胃癌二线为87%[66][67] - SYNB1891是产生STING激动剂的合成生物药物，已开始1期临床试验，单药治疗数据预计2020年公布[70][81] 2020年里程碑 - 2020年上半年启动SYNB1618固体剂型在苯丙酮尿症患者中的研究 - 预计2020年获得SYNB1891 1期单药治疗数据，并准备启动联合治疗组研究 - 推进肠道高草酸尿症和枫糖尿症项目，继续推进早期基于胃肠道的项目，发布数据并寻求战略合作伙伴[84][85][86][87]