合成生物药物介绍 - 合成生物药物是一类新型工程活菌药物，可执行生物功能、降解致病代谢物、产生治疗分子[6][7] 苯丙酮尿症（PKU）治疗 - 美国有16500例PKU确诊患者，欧盟五国情况类似，目前不到一半成年人的苯丙氨酸（Phe）水平达标[14] - KUVAN®使20 - 40%的患者有反应，PalynziqTM用于治疗成年患者[14] - SYNB1618可管理Phe水平，1/2a期研究显示安全且有活性，单剂量最大耐受量为2x10¹¹ CFU，确定7x10¹⁰ CFU用于PKU患者后续研究[16][28] - SYNB1618不同剂量可使血液Phe降低8 - 131%[36] 肿瘤免疫治疗 - 免疫检查点抑制剂治疗失败率为55 - 87%[57][58] - SYNB1891是双先天免疫激活剂，体外能产生干扰素，体内有剂量依赖性抗肿瘤活性和全身抗肿瘤免疫作用，FDA已批准开展临床试验，预计2020年有1期单药治疗数据[61][66][71][73][76] 研发进展与合作 - 建立SYNB1618固体配方和制造工艺，开展桥接研究，2020年上半年启动PKU患者2期研究[42][55] - 与Ginkgo合作，获得工业规模高通量菌株优化和筛选资源，有股权溢价投资[92] 2019年进展与里程碑 - SYNB1618完成1/2a期研究，9月公布完整数据，启动桥接研究[95] - SYNB1891获FDA临床试验批准，生产临床试验材料并达成CPI协议[95]