财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度研发费用为200万美元，2019年同期为520万美元，减少主要归因于TRC105项目终止及TRC253制造费用降低 [27] - 2020年第一季度一般及行政费用为190万美元，与2019年同期持平 [27] - 2020年第一季度净亏损400万美元，2019年同期为720万美元 [27] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物总计1410万美元，2019年12月31日为1640万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 Envafolimab - 预计今年下半年启动肉瘤关键试验ENVASARC，针对未分化多形性肉瘤（UPS）和黏液纤维肉瘤（MFS）亚型，设两个队列，各约80名患者，分别接受单药Envafolimab和Envafolimab联合Yervoy治疗 [4] - 试验主要终点为客观缓解率，关键次要终点为缓解持续时间，各队列目标缓解率15%，旨在检测出能排除已知Votrient 4%缓解率的缓解率 [5] - 预计ENVASARC试验总费用约1500万美元，将在未来两到三年支出 [9] - 预计2021年进行中期缓解评估，2022年进行最终缓解评估，若数据积极，2023年在美国提交生物制品许可申请（BLA）以加速获批并推出产品 [12] TRC102 - NCI支持4项针对间皮瘤或非小细胞肺癌患者的1期或2期试验 [14] - 学术合作者继续评估胶质母细胞瘤患者治疗后的生物标志物和肿瘤标本，目标是确定与临床反应相关的蛋白质或基因表达谱 [14] TRC253 - 公司保留TRC253全球开发和商业化权利，已启动对外授权流程以寻找合作伙伴 [17] TJ4309 - 处于1期剂量递增研究，预计2020年下半年完成剂量递增并公布顶线数据 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国UPS和MFS的检查点抑制剂市场，假设与Keytruda或Opdivo平价定价，每年可产生近2亿美元收入，若治疗扩展到其他肉瘤亚型，收入可能增加 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要专注于Envafolimab，期望为肉瘤患者提供新疗法，同时推进其他临床阶段资产的开发 [3] - 与I-Mab存在合作及纠纷，将继续履行TJ4309协议义务 [20][22] - 与Aspire Capital修订协议，若充分利用，可将资金使用期限延长至2021年第三季度末，还可通过ATM或货架注册声明、TRC253授权或TJ4309合作的里程碑获得非稀释性资金来延长财务期限 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FDA同意ENVASARC试验设计和终点感到满意，认为这是快速推向市场的机会，Envafolimab有望重新定位公司并建立商业能力 [31] - 预计未来几个月Envafolimab将实现多个潜在创造价值的里程碑，对公司发展和业务计划充满信心 [32] 其他重要信息 - 公司近期为Envafolimab申请肉瘤孤儿药指定，完成FDA会议后，预计提交IND并在今年下半年启动ENVASARC试验 [10] - 合作伙伴3D Medicines和Alphamab Oncology预计在中国提交Envafolimab的批准申请，并在ASCO会议上展示其临床试验数据 [32] - 多项TRC102临床试验数据将在ASCO会议上展示 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 若Envafolimab与Yervoy联合治疗未达到预期15%的总体缓解率，结果接近SARC 028研究中pembro的缓解率，是否足以获批，是否需单独用Yervoy进行另一项研究 - 若Envafolimab和Yervoy联合治疗达到20% - 30%的缓解率，将满足试验终点，可能足以获批。Yervoy单药在肉瘤中效果不佳，若联合治疗是显著活性所必需的，将是难治性UPS和MFS患者标准治疗的重大进展，可能为后续研究奠定基础 [36][38] 问题2: SARC 028研究中pembro数据是否为异常值 - 单药PD - 1或PD - L1疗法在UPS中的实际缓解率可能在10% - 20%之间，联合Yervoy的缓解率可能翻倍，后续联盟试验可能会有更新数据 [39] 问题3: 与I-Mab的关系，协议是否违约，是否有分手费，以及对关系的更多看法 - 目前有两份争议通知，除财报电话会议、10 - Q报告和新闻稿中披露的内容外，暂不提供更多评论。公司将继续推进TJ4309试验 [40] 问题4: I-Mab在中国启动的研究患者类型是否与公司追求的相似，以及今年报告的数据情况 - 很高兴看到I-Mab在中国启动TJ4309研究，这将补充公司目前的研究。倾向于在今年年底完成剂量递增时公布顶线数据 [42] 问题5: TRC253在中国的交易情况，今年是否能达成协议，疫情是否会影响交易 - 公司过去两年在中国建立了很多合作关系，可利用这些关系推进TRC253的对外授权，虽难以承诺交易时间，但这是今年业务发展的重点，且认为可以应对疫情影响 [48] 问题6: 截至第一季度末，Aspire协议中还有1420万美元未行使，第一季度末至今是否有出售股份 - 截至目前，仍有1420万美元可按公司选择行使，第一季度末至今未向Aspire出售额外股份 [50] 问题7: 疫情对美国试验的潜在影响，以及潜在延迟对现金使用期限的影响 - TJ4309的1期试验未受疫情影响，ENVASARC试验的参与站点表示业务正常，患者能继续接受治疗，预计疫情不会影响试验时间表 [55][57] 问题8: Envafolimab注射便利性在数据不太明确时的作用 - 公司目标是证明该药物与PD - L1类疗法有相似的疗效和安全性，皮下注射是其差异化特征，无需辅助剂，注射简单，可在门诊进行，甚至有家庭给药的潜力 [58][59] 问题9: Envafolimab试验的组合臂是公司向FDA建议的还是讨论过程中达成的协议 - 公司向FDA提出的试验设计得到了同意，组合臂有望改善患者治疗，FDA在理解公司满足未满足需求的目标上进行了合作，并提供了有用的建议 [63] 问题10: 是否有检查点抑制剂的非标签使用来招募患者 - 部分研究者会在UPS和难治性疾病中使用Keytruda，但总体上使用的医生占少数，且使用的患者通常有PD - L1表达 [64][65] 问题11: Envafolimab是否会与美国主要中心正在进行的PD - L1联合试验竞争患者 - 公司目标是美国所有顶级中心参与试验，据了解，这些中心没有在难治性UPS和MFS环境中使用检查点抑制剂的试验与该试验竞争，且研究者对该试验热情高涨 [66][67] 问题12: 公司是否负责在美国进行TJ4309的1期研究并生成数据 - 公司完全负责TJ4309在美国的监管和临床开发 [75] 问题13: 与I-Mab纠纷解决的下一步措施 - 公司目前专注于Envafolimab的关键研究，暂无法对纠纷解决的下一步措施发表更多评论 [76]