财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度无合作收入，全年合作收入300万美元，2017年同期分别为0和880万美元，2018年全年减少是因2018年收到安博锐300万美元预付款，2017年收到参天700万美元里程碑付款 [41][42] - 2018年第四季度研发费用590万美元，全年3050万美元，2017年同期分别为460万和1940万美元，增长主要因TRC105制造费用增加 [43] - 2018年第四季度一般及行政费用180万美元，全年730万美元，2017年同期分别为170万和760万美元 [44] - 2018年第四季度净亏损780万美元，全年3500万美元，2017年同期分别为660万和1910万美元，预计2019年研发费用低于2018年，因TRC105制造费用减少 [45] - 2018年12月31日，现金、现金等价物和短期投资总计3910万美元，2017年12月31日为3450万美元，预计资金足以支持到2020年第一季度末运营 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 TRC105 - 3期TAPPAS试验已招募120名血管肉瘤患者，预计4月数据监测委员会确定最终样本量，有利区和不利区共190例，有希望区340例，富集区220例皮肤疾病患者，不利区数据监测委员会可能提前终止试验 [6][7] - 与Nexavar联用治疗肝癌的2期试验中，17例可评估患者中4例（24%）有部分缓解，单药Nexavar治疗肝癌的3期试验中确认部分缓解率为2%和3% [8][9] - 与Inlyta联用治疗晚期或转移性肾癌的2期TRAXAR试验未达主要终点，正与研究人员收尾，预计今年在科学会议公布数据 [9][10] - 与Opdivo联用治疗非小细胞肺癌的1期试验中，6例剂量递增患者耐受性良好，1例无PD - L1表达且未接受过检查点抑制剂治疗患者部分缓解，已超过12个月，另2例病情稳定，目前正在招募两个平行12例扩展队列，预计2019年底公布数据 [12][13][14] DE - 122 - 开发伙伴参天继续对湿性AMD患者进行3期AVANTE研究，预计2020年上半年有数据，样本量增至76例 [18][19] TRC102 - 与Temodar联用治疗复发性胶质母细胞瘤的2期试验未达主要疗效终点，但2例（10%）患者有临床获益，无进展生存期超6个月，均表达糖基化酶 [23][24] - 国立癌症研究所开展的与Temodar联用治疗结直肠癌试验，将在4月AACR年会上公布扩展队列患者数据，还有三项正在进行的试验 [25] TRC253 - 治疗前列腺癌的1/2期试验，预计2019年上半年在科学会议公布1期数据，目前正在美国约20个地点招募2期患者，预计2020年公布2期数据，若杨森行使回购权，公司有权获得4500万美元预付款、最高1.375亿美元潜在里程碑付款和低个位数销售特许权使用费 [28][30] TRC694 - 经临床前开发，确定该化合物不值得进一步开发，已将所有权利归还杨森 [31] TJ4309 - 公司与宜明昂科达成合作，负责其监管和临床开发，2018年12月提交新药研究申请，2019年1月获FDA批准，预计2019年上半年开始1期试验 [33][35] 宜明昂科双特异性抗体 - 公司可在北美开发多达五种宜明昂科的双特异性抗体，公司主导临床开发并承担早期临床试验费用，后期开发和商业化与宜明昂科分担成本，公司在特定地区有优先购买权 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 重新获得TRC105在大中华区开发权，预计与有临床开发能力的新合作伙伴合作，重点开发肝癌，同时在欧洲和日本寻找合作伙伴，保留美国商业权利，若3期TAPPAS试验数据积极，可能成为TRC105在美国首次获批和商业化基础 [15][16][17] - 认为靶向内皮糖蛋白等血管生成途径的药物与VEGF抑制剂联用治疗湿性AMD有很大机会，因多数患者单药VEGF抑制剂治疗后视力无明显改善 [20] - 认为生物标志物验证对TRC102项目有重要进展，可识别最可能对治疗有反应的患者 [27] - 认为公司可成为美国部分公司临床开发和商业化的首选解决方案，通过成本、风险和利润共享模式，目前产品开发平台有能力开发临床阶段资产，继续寻找有一流临床阶段资产的美国以外公司 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计未来12个月有多个潜在创造价值的里程碑，包括TRC105的两个随机试验数据点，以及今年晚些时候TRC105和OPDIVO联用治疗肺癌、TRC253治疗前列腺癌的数据展示和TJ4309的1期试验给药 [48][49] - 对公司战略有信心，认为能实现开发和商业计划，造福患者和股东 [50] 问答环节所有提问和回答 问题1: TAPPAS试验患者人口统计学、安全信号和停药率情况 - 公司未对数据库进行分析，无法给出明确答案，将在数据监测委员会中期分析后的电话会议上提供更多信息，研究为开放标签，但公司对最终和主要终点疗效分析无见解，未经数据监测委员会同意不会公开试验数据 [53][54][55] 问题2: TAPPAS试验中美国与美国以外患者比例及皮肤患者比例 - 多数患者来自美国，欧洲站点招募情况良好，预计皮肤和非皮肤患者比例大致相等 [56] 问题3: TAPPAS试验完成所需患者数量从170增至190的原因 - 有利或不利区为190例，是基于增加样本量修正案确定，因脱落率增加，有希望区为340例，皮肤区为220例 [57] 问题4: TRC253数据更新形式 - 目标是在重要会议如6月的ASCO会议上公开呈现完整的1期剂量递增数据 [58] 问题5: TRC105 + OPDIVO研究中患者反应情况 - 部分缓解患者肿瘤质量显著减少，病情稳定患者肿瘤质量也有减少，但无法提供具体数字 [59] 问题6: CD73项目1期试验潜在富集策略 - CD73富集是成功治疗的关键，可能形式包括CTT分析、观察HER受体表达、分析存档肿瘤组织CD73表达、检测血浆可溶性CD73，还可能考虑免疫表达谱等 [63][64][66] 问题7: 业务发展引入资产范围及2019年平台容量 - 平台可用于开发面向专科医生的任何产品，虽目前专长在肿瘤学项目，但也会评估非肿瘤产品，公司积极寻找临床阶段资产，与宜明昂科合作可满足多年临床前需求，希望获取临床阶段资产与合作伙伴共同开发、商业化和推广 [68][69][71] 问题8: AVANTE研究顶线数据是否在当前现金指引内 - 预计刚好在现金指引边缘 [72][73] 问题9: 假设TAPPAS试验按当前速度招募，到4月数据监测委员会决策时预计招募患者数量 - 目前已招募超120例，按当前速度，预计第一队列最多招募140例，第一队列与数据监测委员会决策后招募的第二队列统计上分开 [79][80] 问题10: TRC105在欧洲和日本寻找合作伙伴的讨论进展及TAPPAS试验在日本的注册情况 - TAPPAS数据公布后，TRC105在美国以外的许可讨论将合理推进，若在有希望区，会有多方感兴趣，该试验通过EMA和FDA，基于无进展生存期主要终点应足以获批，未与日本监管机构讨论，预计需在日本进行临床工作以展示日本患者药代动力学，若能展示治疗效果，目标是以该试验和药代动力学研究申请批准 [81][82][84] 问题11: TRC105 + OPDIVO研究中病情稳定患者的疾病持续时间 - 无法提供具体数字，最初12月报告数据，首次评估约3个月，可假设患者至少已入组4个月 [86] 问题12: 肺癌研究中是否有对MDSCs或其他生物标志物的分析 - 正在对存档肿瘤标本进行详细分析，刚开始分析剂量递增队列的6例患者，目前无法明确关联，目标是在队列和扩展组完成后有足够样本量进行关联分析，分析包括T细胞成分、MDSC成分等与肿瘤的关系 [87][88][89] 问题13: 2019年研发支出情况及与1.45亿美元里程碑的关系 - 预计2019年研发费用低于2018年，接近2017年水平，主要因2019年无制造费用，1.45亿美元里程碑可能指杨森在TRC253 2期研究完成并提交数据后90天内行使回购权的初始付款 [94][96] 问题14: TRC102的进展和4月可能看到的数据 - 在多数试验中约10%患者有反应，希望4月国立癌症研究所公布的扩展队列患者数据显示TRC102和Temodar持续活性，长期目标是将反应与糖基化酶表达关联，以推进TRC102进入更高级试验 [99][101][102]