财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，现金及现金等价物为1.151亿美元，此外还有约810万美元的预付款余额，用于MD Anderson公司开展的工作 [31] - 公司现金可维持到2022年第二季度末，公司致力于通过更好的资本配置、更高的运营效率和其他非稀释性方法来延长现金使用期 [32] - 2020年第四季度研发费用为1400万美元，2019年第四季度为1020万美元；2020年全年研发费用为5270万美元，2019年为3830万美元，增长反映了临床试验准备和运营活动的增加 [33] - 2020年第四季度G&A费用为880万美元，全年为2770万美元，2019年分别为580万美元和1950万美元 [34] - 2020年全年归属于普通股股东的净亏损为8000万美元，即每股基本和摊薄亏损0.38美元，2019年净亏损为1.178亿美元，即每股亏损0.70美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 TCR - T 项目 - 公司今日宣布其library TCR - T项目获得IND批准，将在多个实体瘤中开展I/II期临床工作，预计今年下半年在MD Anderson癌症中心开始对患者给药 [36] - 该IND将公司超30个TCR库中的6个精选TCR推进到5种癌症类型的临床试验中，患者将根据其KRAS和TP53的潜在突变以及HLA类型与TCR库中的TCR匹配 [43] CD19特定CAR - T RPM自体项目 - 2020年第四季度宣布该项目在台湾的I期临床试验获得IND批准，将研究治疗复发CD19阳性白血病和淋巴瘤患者，这是台湾首个非病毒CAR - T研究 [37] 受控IL - 12项目 - 2020年第四季度在SNOW会议上报告了额外数据，显示该技术与检查点抑制剂联合使用以及作为单一疗法的益处，临床数据支持其对复发性胶质母细胞瘤患者有潜在有意义的临床益处 [40] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从早期科学公司向有多个产品处于临床试验阶段、运营活动增加并着眼于商业化的公司转型，将采取战略和纪律性的方法进行资源和资本分配，并继续致力于科学卓越 [18][19] - 公司的战略重点是TCR - T项目，其次是CD19特定CAR - T RPM自体项目和受控IL - 12项目，公司将谨慎地分配时间、资本和资源 [36] - 尽管行业内有许多竞争对手在探索相关技术，但公司认为凭借其独特的科学基础、高效的资本基础设施和战略重点，将在潜在变革性科学领域保持领先地位 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为细胞和基因治疗领域竞争激烈，需要做出大胆的运营和战略资本分配选择，并执行艰难的决策 [29] - 公司目前处于有利地位，拥有独特的科学基础、不断建设的高效资本基础设施和明确的战略重点，有望在各个方面取得成果 [30] - 未来12个月的患者数据将创造价值，预计未来6 - 12个月公司项目将产生有力的数据 [65] 其他重要信息 - 自今日起，Heidi Hagen将担任公司临时首席执行官，公司董事会将谨慎选择具有商业和运营经验的领导者担任全职首席执行官 [8][17] - 公司将于3月11日举办细胞治疗聚焦R&D日活动，届时管理层和行业专家将分享公司细胞治疗项目的详细信息和最新进展 [51] 问答环节所有提问和回答 问题1: TCR - T library的IND申请对公司未来的影响，是否会打开更多机会、降低对其他方面的依赖以及加快资产进入临床的速度 - 回答: IND批准是公司的重要一步，为项目明年进入临床打开了大门，公司预计年底会有患者参与试验 [59] 问题2: IL - 12项目优先级降低的原因是GBM靶点本身还是其他技术更有前景 - 回答: 这是多因素决策，不仅取决于靶点或技术，还与项目所处阶段有关，进入注册试验阶段会产生大量费用和资本支出，同时公司也在寻找合适的合作伙伴来推进该项目的注册和商业化 [62][63] 问题3: 管理层变动后，投资者应关注技术还是临床资产的推进路径，以及现成的TCR库情况 - 回答: 未来12个月的患者数据将创造价值，目前亚洲的早期信号来自同情用药和研究者发起的试验，公司希望在台湾的IND试验中证明平台的力量，预计未来6 - 12个月会有有力的数据 [65] 问题4: 即将进行的library TCR - T试验是否仍有可能提交IND修正案以纳入更多TCR，选择标准和依据的数据是什么，新增TCR是否针对相同的驱动突变 - 回答: 计划通过一次或多次修正案增加额外的TCR，选择将基于支持其进入临床的临床前数据，但具体信息暂不披露 [70] 问题5: 何时能看到亚洲同情用药和研究者使用研究的初始数据，是否能在3月展示 - 回答: 将在R&D日展示已入组小部分患者的可用信息，但这些是同情用药数据，实际验证数据将来自受控临床试验，台湾的IND试验很关键 [71][72] 问题6: 当前6个可用的TCR对患者群体的覆盖范围或效率如何，以及如何让投资者相信公司与MD Anderson的关系在未来会保持良好 - 回答: 有相关估计但暂不分享，R&D日可能会有更多信息，公司与MD Anderson仍保持着非常牢固的关系，未来会继续合作 [78] 问题7: 台湾CD19试验选择了哪些适应症，TCR - T项目是否主要覆盖实体瘤，是否可能从骨髓瘤等免疫反应性肿瘤开始 - 回答: CD19 CAR - T试验的适应症是自体T细胞复发白血病和淋巴瘤；当前IND聚焦于5种上皮实体瘤，包括胆管癌、胰腺癌、非小细胞肺癌和结直肠癌，不包括骨髓瘤和血液系统恶性肿瘤 [86][88] 问题8: IL - 12项目正在进行的项目是否会继续资助至完成，如何考虑完善项目以进行授权或出售 - 回答: 不会完全停止项目，会审慎地完成对合作重要的部分，确保有最佳和有价值的合作方案，以吸引合作伙伴推进项目下一阶段 [93] 问题9: 随着IL - 12项目费用可能下降，其他项目费用上升，如何看待2021年的支出情况 - 回答: 新管理层将深入研究各项目情况，重点关注TCR - T项目，CAR - T项目在台湾和中国推进，将根据数据做出决策，同时会审慎处理IL - 12项目以使其有价值 [94] 问题10: 公司保留Eden BioCell在中国以外开发的任何工艺改进的权利，目前是否有已开发的改进可以应用于美国的ALLO CAR - T试验 - 回答: 暂不披露具体信息，R&D日将分享更多技术战略细节，但强调台湾团队的经验将惠及其他地区的项目，且直接归属于公司 [99]