财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度研发费用为1400万美元，2019年第三季度为860万美元，差异源于临床试验活动增加和研发团队人员增加 [44] - 2020年第三季度G&A费用为640万美元，2019年第三季度为480万美元，增长主要因人员增加、专利组合相关法律成本和设施成本上升 [45] - 2020年第三季度累计净亏损2030万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元；2019年第三季度净亏损7400万美元，即每股亏损0.43美元，2019年有6080万美元或每股0.36美元的非现金费用 [46] - 截至2020年9月30日，现金和有价证券为1.355亿美元，还有约1140万美元的预付款余额，现金状况预计足以支持所有项目和基础设施建设至2022年年中 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 Sleeping Beauty TCR - T 项目 - 公司在休斯顿扩大基础设施，租赁MD Anderson设施，招聘专业人员，优化T细胞生物学，建立下一代项目基础科学 [8] - 团队整理数据支持监管文件，研究结合TCR与细胞因子生物学的下一代技术，建立生物信息学和T细胞受体识别项目 [9] - 建设临床生产单元，预计明年准备好生产并符合现行良好生产规范，支持临床时间表 [10] - 计划在明年第一季度提交IND，预计2021年年中治疗患者，已筛选出可治疗19种独特人类突变HLA组合的30多种TCR [11] - 临床评估识别KRAS和TP53基因常见热点突变的TCR子集，用于治疗多种癌症 [12] CAR - T 项目 - 台湾Eden BioCell计划年底完成IND提交，开展评估使用RPM技术生产的患者来源自体CAR - T的临床试验 [27] - 已有数名患者接受使用RPM工艺制造的自体CD19特异性CAR - T治疗，初步数据显示输注数周后外周血和骨髓中有T细胞，且无意外毒性 [29] - 休斯顿MD Anderson的CD19特异性CAR - T异体T细胞研究已开放，团队正在筛选和评估患者以进行1期试验 [30] 受控IL - 12项目 - 小儿脑肿瘤1/2期研究可能治疗多达12名患者，三个临床站点均已启动，试验评估口服veledimex调节下产生IL - 12的病毒载体的安全性和耐受性 [31] - 本季度获得受控IL - 12用于弥漫性内在脑桥胶质瘤研究性治疗的罕见儿科疾病指定 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于构建内部T细胞项目、执行受控IL - 12项目以及将RPM技术应用于CD19特异性CAR - T临床，同时谨慎管理资本 [41] - 公司从与前合作伙伴分离后开始建立自身能力，不再依赖NCI推进TCR - T项目，目前进展迅速，与其他细胞治疗公司相比表现良好 [21][23] - 公司通过增加TCR库数量和开展个性化TCR - T试验，扩大治疗多种实体瘤的潜力 [15][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在COVID - 19大流行影响下仍在多个领域取得进展，虽面临挑战，但重要进展不应被忽视 [7][42] - 管理层对各项目进展感到兴奋，认为公司有能力实现多个价值提升里程碑 [40][42] 其他重要信息 - 公司在本季度扩大董事会，新增生物技术企业家James Wong和行业资深人士Kevin Buchi，董事会共八人，将继续引入新成员 [34][35] - 公司为科学顾问委员会新增四名成员，继续计划招聘首席医疗官和其他高级管理人员 [37] - 本周新增Adam Levy为执行副总裁，负责投资者关系和企业传播 [38] - 公司计划在明年第一季度举办研发日活动，展示进展并让投资界了解相关信息 [30][49] 问答环节所有提问和回答 问题1: 针对KRAS和TP53抗原及特定肿瘤类型的潜在可寻址市场如何 - 选择这些癌症考虑抗原代表性、MD Anderson患者组合的HLA背景以及市场能力，这些肿瘤类型有巨大市场机会 [54][56] 问题2: 提交IND还需准备什么 - 公司在两年内取得显著进展，包括组建团队、建设实验室、确定受体、整合CMC包、建立生产系统等，目前仍在全力推进 [58] 问题3: TCR - T试验是否会在MD Anderson进行，NCI是否会有试验 - 公司将在MD Anderson进行自己的IND下的库试验，NCI有Steve Rosenberg指导的个性化TCR - T试验，公司的个性化TCR - T试验将在库试验开始后启动 [63] 问题4: 在SNO会议上的展示，投资者可期待什么 - 有三个展示，一个涉及DIPG早期数据，关注患者生存和技术耐受性；另外两个分别是与Libtayo的2期试验和与OPDIVO的1期试验的数据 [65][66] 问题5: 对小股东公开信有何评论 - 公司重视所有股东意见，认真对待他们的反馈 [67] 问题6: SNO数据集中，联合疗法是否比单一疗法有更大协同作用；MD Anderson的TCR - T试验受COVID影响的因素及其他因素 - 联合疗法有潜在提升空间，公司单药疗法已有较好表现，至少有单药疗法推进临床试验的前景；公司与NCI合作重要，但公司正逐渐独立开展自己的项目 [72][75] 问题7: 2021年是否能看到CAR - T项目的数据，获取概念验证有多重要 - 明年可能有一到两条来自亚洲的关于快速制造概念验证的信息反馈，休斯顿MD Anderson的1期试验数据也将公布，目前技术早期表现令人鼓舞 [77][79] 问题8: NCI TCR试验的监管要求及2021年第一季度后进一步延迟的风险 - 公司正在建立自己的项目以独立执行，NCI项目受NIH监管，且患者队列管理受疫情影响，存在延迟风险 [83][86] 问题9: 当前与异议股东的代理权之争预计会使公司花费多少 - 目前难以确定，G&A估计约100万美元，但具体金额取决于情况发展 [88] 问题10: DIPG研究已招募多少患者 - 尚未披露，最多可招募12名患者，治疗需要专业团队，公司团队和合作伙伴有能力开展该项目 [95] 问题11: MD Anderson的1150万美元预付款预计能用多久，何时需补充资金 - 预付款预计还能用几个季度，之后将从现金余额中支出，总体现金减少情况与公司披露的2022年年中现金减少预测相符 [97][98] 问题12: 异体CAR - T研究距离确定患者还有多远 - 公司与美国最大癌症中心合作，该中心不断进行患者移植，有很多机会寻找适合公司技术的患者 [100]