财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度研发费用为1210万美元，2019年第二季度为1000万美元，增长源于人员扩充、基因疗法试验费用和合同支持服务增加 [30] - 2020年第二季度G&A费用为660万美元，2019年第二季度为480万美元，主要因人员招聘增加，还有部分法律和设施费用 [31] - 2020年第二季度归属于普通股股东净亏损1860万美元，每股基本和摊薄亏损0.09美元；2019年第二季度净亏损1460万美元，每股基本和摊薄亏损0.09美元 [31] - 截至2020年6月30日，现金和可交易证券为1.535亿美元，还有约1400万美元预付账款，现金预计可支持项目和基础设施建设至2022年年中 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 TCR - T项目 - NCI主导的2期试验正推进首位患者给药，NCI实验室功能逐步恢复，公司此前在休斯顿工厂进行工程运行并反馈信息助其加速招募 [9] - 公司与MD安德森癌症中心合作项目，员工正建立实验室和生物信息学体系，除内部识别TCR，还将从NCI引进，扩大受体库 [11] - 公司预计2021年初提交IND，年中开始招募患者，先招募TCR - T组，再招募个性化TCR - T组 [12][13] 受控IL - 12项目 - DIPG 1/2期儿科脑肿瘤研究已给药首位患者，目标招募12名患者，评估单肿瘤内注射Ad - RTS - hIL - 12联合口服veledimex的安全性和耐受性 [14] - 与Regeneron的Libtayo针对复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的2期联合研究，第二季度按预期完成40名患者招募 [15] CAR - T项目 - 与TriArm Therapeutics合作，在台湾的IND申请进行中，合资企业Eden BioCell已提交初步IND申请，预计年底获批最终IND，该试验有望成为台湾首批CAR - T研究之一 [16] - MD安德森癌症中心的CD19特异性CAR - T项目已获批招募表达CD19且骨髓移植后复发恶性肿瘤患者，预计很快开始 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续寻求加强董事会和管理层，近期新增James Huang为董事会成员，组建科学顾问委员会，由Carl June博士担任主席 [20] - 招聘首席医疗官和高管以加强高级团队，计划今年秋季举办研发日活动，展示技术和计划 [21][22] - 扩大TCR库，通过内部识别和从NCI引进TCR，增加受体数量，提高患者接受治疗机会 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情持续影响日常生活，公司遵循当地和地区指南保障员工安全，适应新环境并全面推进工作，未来可能需进一步调整 [8] - 公司在各项目取得进展，如完成受控IL - 12联合研究招募、给药DIPG研究首位患者等，对未来发展有信心 [19] 其他重要信息 - 公司2018年10月独立运营，FDA批准基于Sleeping Beauty平台的2期实体瘤试验IND，2019年建立内部TCR - T项目 [23] - 与MD安德森建立并拓展关系，获得FDA对首个公司赞助TCR - T临床试验的重要反馈，休斯顿团队支持计划中的临床试验 [24] - 获得FDA对受控IL - 12的快速通道指定，开展三项评估单药和联合治疗rGBM的试验，产生的临床数据已在多个会议展示和发表 [26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 何时能获得IL - 12在GBM的下一批数据，以及该资产在该适应症的监管路径何时明确 - 公司过去几年惯例是在ASCO和SNO会议展示数据，今年也会保持这一节奏，期间也会在投资者会议提供项目见解 [34] - 单药治疗数据已基本成熟，联合治疗数据尚不成熟，公司预计数据会持续改善，有单药和联合治疗两个数据集用于监管批准，目前对进展感到乐观 [35][36] 问题2: NCI的IND和公司的IND有何差异，关键差异和限制因素是什么 - NCI的IND由NCI赞助，是学术性IND；公司的IND是企业赞助的，可用于多个靶点和多个TCR，CMC包将涵盖图书馆试验和个性化试验，对公司开展两项试验有优势 [37] 问题3: 与FDA就IL - 12监管策略的最新沟通情况，FDA是否给出指导，是否要等数据集成熟，这是否是2021年年中的活动 - 公司与FDA就3期关键试验进行过初步沟通，基于将药物与最佳治疗方法进行随机试验，目前单药治疗数据表现良好，有机会与FDA分享数据并完善关键试验设计 [42][43] 问题4: 能否借鉴其他药物类别和疾病状态的经验，如检查点抑制剂的单臂开放标签研究，加速项目推进 - 公司有两个加速项目的机会，一是与监管机构持续沟通，二是针对桥脑胶质瘤（DIPG），因患者情况特殊，无法进行随机试验，可借此加快项目推进 [45] 问题5: DIPG是儿科适应症，研究设计中治疗患者是否有差异，如药物使用等因素 - 公司从治疗成人rGBM患者中积累的关于类固醇在IL - 12和veledimex给药中的作用的经验，已应用于治疗DIPG患儿的儿科医生，可与医生合作减少类固醇使用，让患儿最大程度受益 [48] 问题6: MD安德森的TCR库目前的范围和潜在规模如何 - 该库是针对p53、KRAS和EGFR突变的TCR集合，从NCI引进，规模足以开始招募患者，公司会继续从NCI引进并在休斯顿自主扩大该库，虽不能透露具体数量，但规模可观且构建策略性强 [50] 问题7: NCI和MD安德森的TCR - T试验是否使用RPM技术，还是仅用于Sleeping Beauty - RPM技术基于Sleeping Beauty系统和膜结合IL - 15，公司已在CAR和TCR领域测试，目前先在CAR - T临床试验中测试，相关经验将为是否在TCR领域使用提供参考，此前研究显示IL - 15对TCR有较好价值 [54]