财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度研发费用为1270万美元，2019年第一季度为950万美元，增长主要源于临床项目进展、NCI知识产权许可成本、CD19 allo CAR - T研究制造设计及人员费用增加 [35] - 2020年第一季度G&A费用为600万美元，2019年第一季度为410万美元，主要因员工数量增加及相关成本上升 [37] - 2020年第一季度净亏损1830万美元，合每股基本和摊薄亏损0.09美元；2019年第一季度净亏损1340万美元，合每股基本和摊薄亏损0.08美元 [38] - 截至2020年3月31日，现金和有价证券为1.71亿美元，另有约1800万美元预付给MD Anderson的款项，资金足以支持项目至2022年年中 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 TCR - T项目 - NCI赞助的2期研究中，原工程T细胞运行受疫情影响，公司在休斯顿新增实验室空间开展相关运行，有望助NCI恢复后加速推进 [17][19] - 与MD Anderson合作的TCR - T项目，已与FDA进行IND前会议，评估反馈并考虑疫情影响，预计下季度电话会议更新进展 [22] 可控IL - 12项目 - 与Regeneron的Libtayo的2期联合试验持续招募复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者，预计今年上半年完成招募，目前药物供应充足 [24][25] - 与OPDIVO的1期联合研究于2019年第四季度完成招募，预计今年公布数据；单药研究于2019年第一季度完成招募，预计今年出结果 [26] CAR - T项目 - 与MD Anderson的CD19特异性CAR - T试验因疫情延迟了现场启动访问（SIV），公司方面准备就绪，待SIV完成即可开始招募患者 [28][29] - 与Eden BioCell合作在大中华区开展自体CD19特异性CAR - T和RPM研究，Eden BioCell有望今年在台湾提交首个IND申请 [30][32] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于实体瘤治疗，通过多平台方法构建可扩展、成本效益高的下一代免疫疗法，拥有疗法的全部商业权利，潜在市场规模达数十亿美元 [45] - 加强与战略合作伙伴的对话，包括引进和授权合作，内部BD流程增加人员并寻求外部顾问建议 [45][46] - 持续扩大团队，预计2020年有针对性地增长，招聘首席医疗官、高级药物开发人员和业务发展高管，加强投资者关系能力 [47][48] - 过去18个月更新董事会，新增6名董事，预计再增加1名，以更好推动药物开发、融资和业务发展活动 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情对全球人员和企业产生不利影响，公司员工适应新工作环境，保持业务运营和满负荷工作 [9][10] - 与NCI和MD Anderson的临床研究因对方工作限制暂时暂停，公司积极沟通，待限制解除后有望首批恢复试验 [13][14] - 其他医院和部分国家受疫情限制较小，公司得以继续开展临床试验，Eden BioCell在大中华区运营良好 [15] - 公司上季度完成融资，有足够现金支持项目至2022年年中，可加速扩张活动和加强团队建设 [16] - 尽管疫情带来延迟，但公司各项目仍取得进展，预计今年实现重要里程碑，包括TCR - T、可控IL - 12和CAR - T项目 [44][51] 其他重要信息 - 公司将在今年ASCO会议以虚拟形式展示临床数据，强调中位总生存期（MOS）作为rGBM肿瘤产品获批指标，认为rGBM患者MOS超过12个月令人鼓舞 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NCI和MD Anderson研究恢复的评估指标，以及IL - 12和PD - 1与Libtayo联合试验的下一步计划和信心来源 - 公司与NCI和MD Anderson保持频繁沟通，这两项研究是双方优先事项，公司通过扩大实验室、开展工程运行等工作减轻对方恢复负担，有望首批恢复试验 [59][60][63] - IL - 12与Libtayo的2期试验预计今年上半年完成招募，数据将以中位总生存期衡量，此前研究中MRI成像和活检数据显示IL - 12对脑肿瘤有治疗作用 [66][67][68] 问题2: 同种异体CD19试验数据获取的挑战，以及NCI TCR - T试验限制解除后的预计时间表 - 同种异体RPM试验原计划2020年上半年在MD Anderson招募患者，因疫情延迟，目前公司准备就绪，等待MD Anderson进行现场启动访问（SIV） [73][74] - NCI TCR - T试验原计划2020年上半年首例患者给药，疫情带来不确定性，公司在休斯顿开展工程运行，待NCI恢复后将尽快推进 [76][77] 问题3: Libtayo试验的下一步计划，以及研发和运营费用情况 - Libtayo的2期试验将在今年上半年完成招募，后续将报告中位总生存期数据，还会有MRI数据集和活检数据展示IL - 12治疗效果，并比较单药和联合治疗数据 [83][84][85] - 研发费用本季度增加约200万美元，预计年中前类似增长，之后趋于平稳，明年再增加；G&A费用预计年底增长10%多，增长速度慢于研发费用 [88][89][90] 问题4: FDA对MD Anderson TCR研究的反馈内容，以及Eden BioCell IND提交时间和首例患者招募时间 - FDA在IND前对话中提供了关于个性化T细胞受体疗法和同种异体T细胞受体的反馈，对公司推进IND有帮助，预计下季度财报电话会议提供更多信息 [96][97][98] - Eden BioCell预计今年提交IND申请，公司与该团队合作在台湾开展研究，其快速制造技术有吸引力，公司持有其50%股份 [100][101] 问题5: ASCO会议是否展示MRI和活检数据，Eden在台湾提交IND的关键因素，以及公司资产合作优先级 - ASCO会议将展示可控IL - 12项目与Opdivo联合治疗和单药治疗的1期数据，包括MRI和活检数据 [105] - Eden BioCell与台湾监管机构和主要研究者积极沟通，进行医院和研究者教育，技术转移已完成，预计今年提交IND申请 [107][108] - 公司各资产都有解决问题的潜力，IL - 12数据可能推动GBM药物开发或吸引合作伙伴，TCR项目价值大，CAR - T已与Eden BioCell合作，临床数据将驱动合作讨论 [113][114][118]