财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度研发费用为860万美元，去年同期为830万美元；一般及行政费用为480万美元，2018年第三季度为430万美元 [38] - 第三季度普通股股东净亏损为7400万美元，即每股0.43美元，2018年第三季度净亏损为1870万美元，即每股0.13美元；若排除一次性非现金费用6080万美元，净亏损为1320万美元，即每股0.08美元，与今年第一和第二季度报告的净亏损一致 [39] - 本季度一群投资者行使现有认股权证，为公司提供超过1500万美元的收益；季度末公司拥有约8800万美元的无限制现金资源，还有约2150万美元的预付款余额用于在MD安德森癌症中心进行临床和临床前工作 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 TCR - T 项目 - 与美国国立癌症研究所（NCI）合作的试验为二期试验，主要终点为肿瘤缓解率，NCI的Rosenberg博士估计T细胞能在超80%的肿瘤患者中识别癌症抗原，美国每年约有150万例实体瘤新病例，公司开发的解决方案可针对其中约80%的患者 [19][20][21] - 与MD安德森癌症中心达成研发协议，可接触更多患者、加速TCR和热点初始库的扩展、开展公司主导的实体瘤临床试验；初始TCR库已提供竞争优势，能让患者筛选时间缩短至数周，且库越大可治疗患者越多、成功可能性越大 [27][28][29] CAR - T 项目 - 今年获得美国食品药品监督管理局（FDA）一期临床试验的研究性新药（IND）批准，将在MD安德森评估供体来源的快速个性化制造（RPM）CAR - T在CD19阳性白血病和淋巴瘤患者中的疗效；Eden BioCell正积极计划在大中华区开展自体试验，并在建立临床医院网络和推进监管提交方面取得进展 [34] 受控IL - 12项目 - 一期单药治疗试验的支持性数据于8月发表在《科学转化医学》上；与Opdivo和Libtayo的联合研究入组取得进展，Opdivo试验新增12名患者入组，Libtayo研究首批6名患者已入组且接近监测期结束；公司正为本月晚些时候的神经肿瘤学会准备两份海报展示，计划展示单药治疗研究和与Opdivo的一期联合研究的中期数据 [35][36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 自2018年末逐步将重点转向TCR项目，致力于用个性化癌症疗法治疗实体瘤患者；认为自身技术平台有优势，拥有临床验证的非病毒基因转移解决方案，已与世界领先的临床医生和科学家合作开展TCR - T临床试验，还与全球最大的癌症中心MD安德森合作 [7][8][10] - 公司拥有相关TCR的世界级文库许可，招募关键科学家，在休斯顿迅速组建团队，吸引来自诺华等公司的行业领导者加入 [9] - 强调对TCR项目的知识产权和所有权，控制Sleeping Beauty TCR项目的商业化并拥有完整商业经济效益，NCI仅有权在合作研究与开发协议（CRADA）下进行研究，不能商业化相关产品 [11][12] - 持续与潜在合作伙伴对话，认为临床数据将带来最大价值；积极与潜在新投资者接触，通过参加更多投资银行会议增加曝光度 [12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入肿瘤学领域产品开发和商业化的重要增长阶段，虽可能有反对声音，但这些反对者往往信息有误，公司将通过执行和临床数据证明他们是错的 [13][14] - 对未来充满信心，认为Laurence多年前的愿景正在实时实现，未来机会巨大，公司正为成为全球领先的商业阶段免疫肿瘤公司奠定基础 [17][43] 问答环节所有提问和回答 问题1: 与MD安德森的新研发协议中，如何优先扩展TCR库与完成IND支持性研究，以及MD安德森的工作与NCI的工作有何区别和互补 - 扩展TCR库与完成IND支持性研究相辅相成；NCI的IND是T细胞制造的操作手册，IND支持性研究已完成；在MD安德森，通过合作关系可获得发现T细胞受体的知识产权，与关键研究人员的合作使组织样本能流入实验室，用于寻找个性化或添加到热点库中的T细胞受体，且利用NCI的技术和制造标准操作程序来生成T细胞 [46][48][49] 问题2: RPM的可行性以及公司为何认为移植70%活力的细胞与90%活力的细胞在临床上无实质差异，以及膜结合IL - 15对体内持久性和应对异质性的意义 - 监管机构规定产品活力需达70%或更高，公司已达到该阈值，这也是IND的基础；在临床前模型中，70%和90%活力的细胞在结果上无太大差异，因为这是一种活的药物，70%活力的细胞会在患者体内增殖；使用膜结合IL - 15时，公司努力缩短制造时间以保留血液中T细胞的异质性，避免像其他公司那样在培养箱中培养细胞导致异质性受限和细胞终末分化，从而影响输注后的存活能力 [52][53][54] 问题3: 关于MD安德森的预资助或预付款以及2021年后的承诺，资金如何分配到TCR和CAR - T项目，以及2021年前还需哪些额外承诺 - 资金分配由联合指导委员会（JSC）决定，MD安德森和公司都是成员；双方都投资了CAR项目，且对TCR项目的投资逐渐增加；随着时间推移，资金将用于建设基础设施和开展TCR - T领域的两项临床试验 [57] 问题4: MD安德森CAR - T项目的启动时间 - 公司正努力在年底前启动该试验 [58] 问题5: 公司在美国进行供体来源研究，同时与Eden BioCell合作进行自体研究的理由，为何不专注于一项研究 - 这是一个顺序问题，先进行异体RPM T细胞研究是因为这是最快进入临床的途径，能让投资者和患者了解该技术；公司仍致力于在美国和大中华区开展自体CAR - T研究；通过与Eden BioCell的合作，大中华区的工作已获得资金、人力和动力；在美国，MD安德森的资金可用于开展CAR - T项目 [60]