财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为530万美元，2020年同期为220万美元，增长原因是与尼可酰胺相关的临床前活动以及伏立康唑吸入粉和他克莫司吸入粉的临床活动增加 [28] - 2021年第一季度一般及行政费用为260万美元，2020年同期为160万美元 [29] - 2021年第一季度净亏损770万美元，2020年同期为380万美元 [29] - 截至2021年3月31日，加权平均流通普通股（基本和摊薄）为23,140,607股，2020年同期为19,008,611股 [30] - 截至2021年3月31日，总资产约为6130万美元，营运资金约为5950万美元 [30] - 季度末，流动性包括约5810万美元的现金及现金等价物，3月完成的发行增强了公司的现金状况 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 伏立康唑吸入粉业务 - 已成功完成13周GLP慢性毒理学研究的给药 [18] - 哮喘患者正在进行的临床试验中，已完成第一组给药，正进行80毫克剂量患者的给药，该剂量将用于未来的疗效试验 [19] - 准备在哮喘研究给药完成后与FDA进行1期结束会议，有望在2021年底前开始关键临床试验，以证明该产品治疗IPA患者或预防高危患者感染的疗效 [20] 他克莫司吸入粉业务 - 1期临床试验本月将完成招募，单剂量递增部分已向健康志愿者安全给药0.5、1、2.5和5毫克，原计划的10毫克剂量组因5毫克剂量已达到有效免疫抑制的血药水平而取消 [22] - 多剂量递增部分，已完成第一和第二组受试者的给药，剂量为每天两次，每次0.5或1毫克，为期7天，这些剂量水平因吸入产品的生物利用度提高而达到了与有效免疫抑制相关的稳态血药浓度 [23] - 第三组受试者每天接受1.5毫克单剂量给药，为期7天 [24] - 已基于每日一次给药达到有效血药水平的能力提交美国专利申请，该产品有望用于肺、心脏、肾脏和肝脏移植患者 [24] - 已完成26周GLP慢性毒理学研究，将用于支持长期人体临床试验注册，有望在即将进行的关键研究中开展额外临床试验，以证明吸入他克莫司预防肺同种异体移植排斥的疗效 [25] 其他业务 - 与UNION therapeutics的全球许可协议中，两种尼可酰胺配方均进入人体首次试验，近期数据显示尼可酰胺对英国和南非新冠变种有效 [12] - 与Augmenta Bioworks的全球合资企业进展顺利，该项目将薄膜冷冻技术应用于针对新冠的干粉单克隆抗体 [12] - DARPA的个性化防护生物系统项目分包合同正在进行中，与Usamriid的研发协议用于生物防御对策，与佐治亚大学疫苗与免疫中心的早期通用流感研究也在进行中 [13] - 大麻领域合作伙伴PLUS Products看到了积极的初始制造数据和强劲的市场兴趣 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究表明，他克莫司在肺、心脏、肾脏和肝脏移植四个适应症的年市场潜力超过10亿美元，每日一次给药的潜力可能是进一步的差异化因素 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将在6月举办虚拟科学日活动，提供薄膜冷冻平台技术的科学视角，计划每季度持续举办此类活动 [16] - 业务发展团队专注于三个关键增长领域：扩大内部开发项目管道、制药合作和政府及学术合同 [44] - 公司在mRNA领域非常活跃，与制药合作伙伴合作将其专有mRNA制成干粉，用于治疗呼吸道疾病或制成更稳定的疫苗，无需冷链储存和运输 [45] - 公司与多家学术机构和研究团队合作，开发稳定的干粉疫苗，如与宾夕法尼亚大学的Drew Weissman教授合作生成稳定的干粉mRNA疫苗，与阿尔伯特爱因斯坦医学院的Kartik Chandran博士合作开发第二代新冠疫苗 [14][51] - 公司积极申请专利，以保护其技术和产品，如基于他克莫司每日一次给药的专利申请和mRNA项目的美国非临时实用专利申请及PCT申请 [11][53] - 公司薄膜冷冻技术在将大分子生物制剂转化为可吸入干粉方面具有独特能力，与传统冻干、喷雾干燥和喷雾冷冻干燥等技术相比具有优势，得到了行业认可 [33][67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在各个方面取得了显著进展，薄膜冷冻技术平台的独特能力引起了学术、政府和制药生物技术领域潜在合作伙伴的广泛关注 [66] - 公司对未来发展充满信心，预计现有和新的合作伙伴关系将带来收入，改善公司现金状况并实现盈利 [86] - 公司有信心在2021年完成至少两项许可交易，认为薄膜冷冻技术的应用潜力巨大 [64] 其他重要信息 - 公司与德克萨斯大学奥斯汀分校的科学合作产生了有意义的数据，证明了薄膜冷冻平台相对于其他竞争技术的优势 [15] - 公司在mRNA领域的工作得到了世界领先科学家和研究组织的认可，如宾夕法尼亚大学的Drew Weissman教授和阿尔伯特爱因斯坦医学院的Karthik Chandran博士使用公司技术开发疫苗 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：在他克莫司预测约10亿美元的市场中，考虑了哪些器官移植市场份额和定价假设？ - 公司聘请Trinity Partners进行研究，预测在心脏、肝脏和肾脏移植市场中占有约40%的份额，假设至少具有等效的疗效和更好的不良事件特征；在肺移植市场中的份额从约一年半前的预测提高到约50%；价格假设是孤儿药定价计划中非常低的水平，约为每年6000美元，预计约7年达到峰值12亿美元 [72][73] 问题2：如何将学术疫苗合作关系货币化？ - 计划在获得体外数据后，与技术转让团队合作，将TFF技术授权给学术机构，以获得非稀释性融资，推动资产进入1期开发，然后寻找商业合作伙伴将其商业化 [74] 问题3：吸入伏立康唑能否用于预防和治疗？研发费用是否为新的运行率？ - 吸入伏立康唑可用于预防，在最近的关键意见领袖会议上，专家敦促公司深入研究该领域；研发费用方面，公司未提供正式的现金消耗和指导，但预计不会与历史运行率和趋势有显著偏离，季度间可能会有波动 [77][78] 问题4：与Drew Weissman博士的新合作关系是怎样的，具体将开展什么工作？ - 通过向Civics小组的演示结识了Drew Weissman博士，他主动联系公司表达对技术的兴趣；将与他合作开发两种mRNA疫苗，将其制成干粉，并计划与合作伙伴进行初步的体外和体内研究 [82][83] 问题5：近期融资所得款项的用途是什么？ - 资金存入银行，延长了公司的运营时间；考虑将资金用于增加内部开发项目，如505(B)2项目，或与合作伙伴共同开发项目；也可能有选择地投资于增强知识产权控制和特定制造能力 [85][86] 问题6：如何量化现有项目在销售漏斗中的进展？ - 通过统计正在进行体内研究、体外研究和谈判交易的合作关系数量来量化进展；从体外研究到体内研究再到谈判交易的进展情况良好，公司有信心在2021年完成至少两项交易 [88][89] 问题7：每日一次给药的专利申请情况如何，预计何时收到官方行动，专利的战略保护程度和有效期如何？ - 该专利的临时申请于本周初提交，基于目前的临床工作；公司拥有多项保护产品和配方的专利，预计该专利在一年后进行审查，成功审查后将获得20年的保护期 [94] 问题8：PLUS Products合作项目中，基于薄膜冷冻技术的大麻产品预计何时推向市场？ - 预计在第二季度末至第三季度初推出，目前已在其工厂成功制成粉末，接下来将进行微调、消费者测试和市场推广 [97][98] 问题9：在干粉疫苗领域，未来是否主要专注于流感领域，还是会针对其他呼吸道病毒病原体？合作协议是否会显著抵消研发支出？ - 疫苗工作由合作伙伴驱动，除了流感和新冠，还与USAMRIID合作研究丝状病毒和甲病毒等疫苗；目前合同的财务条款未公开披露，预计对损益表无影响，希望从战略上为产品候选物和未来政府项目带来更多机会 [101][105] 问题10：与研究机构的合作是与现有mRNA疫苗合作伙伴协同工作，还是为了吸引新的合作伙伴？是否会加速与现有合作伙伴的许可机会？现有许可合作伙伴的前期情况和时间安排如何？ - 学术合作关系和制药合作关系相互补充，没有太多重叠，都有助于公司业务发展；希望能加速与现有合作伙伴的许可机会；公司仍坚持年初的目标，即到年底至少完成两项交易，希望能尽早完成 [112][114][115] 问题11：Felix合作项目的进展如何？NeuroRX和GreenLight的合作情况如何？ - Felix正在招募大学试验的受试者，达到一定招募门槛后将有能力筹集资金，公司与他们的CEO保持沟通，幕后正在进行优化工作；NeuroRX进展顺利，已完成部分工作并在讨论下一步计划；GreenLight正在向公司提供材料以开展可行性研究，通常公司收到材料后约三周可反馈结果 [120][122]