现金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为5660万美元，包括现金、现金等价物和受限现金[6] 临床试验与新药研发 - Livoletide在针对Prader-Willi综合症（PWS）的2b期临床试验中，计划招募约150名患者以支持新药申请（NDA）[5] - Livoletide的2期临床试验在47名患者中进行，结果显示安全性和有效性[19] - Livoletide的2周安慰剂对照试验中，Hyperphagia问卷（HQ）得分显示出显著改善，家庭居民组的p值为0.034[22] - 公司在1Q19启动了Livoletide的关键性2b/3期研究，预计在2020年上半年获得初步结果[11] - Nevanimibe的2b期试验正在进行中，针对经典先天性肾上腺增生（CAH）[5] - MLE-301正在进行临床前开发，针对与更年期相关的血管运动症状（VMS）[5] - Livoletide的开发路径已获得美国FDA和EMA的孤儿药资格，并获得FDA快速通道认证[11] - 目前PWS的现有治疗方法无法有效解决患者的过度饥饿问题[10] - Livoletide的临床试验在150多名受试者中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件[19] - Livoletide在2周的Phase 2研究中，基线HQ评分为17.9的患者中，观察到与Beloranib相似的效果[25] - Livoletide的Phase 2b/3研究中，60 mg/kg和120 mg/kg的剂量分别有50名患者参与，主要终点为HQ-CT[27] - Nevanimibe在CAH的Phase 2b临床试验中，获得了美国FDA和EMA的孤儿药资格[31] - Nevanimibe的Phase 2研究中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP降低≥50%[38] - Livoletide的Phase 2b PWS研究预计在2020年上半年公布顶线结果[48] - MLE-301的临床试验预计在2020年启动，针对更年期的血管运动症状[45] - Nevanimibe的Phase 2b研究于2018年第三季度启动，计划在2019年下半年更新研究进展[42] - Livoletide的Phase 2b部分可能支持NDA提交，数据预计在2020年上半年获得[27] 市场与患者数据 - CAH在美国的患病人数约为15,000至18,000人，欧洲约为40,000人[31] - 预计在未来12个月内，公司将实现重要的企业和临床里程碑[48]