现金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为5660万美元，包括现金、现金等价物和受限现金[6] - 公司预计在2020年第四季度之前有足够资金支持运营计划[6] 临床试验进展 - Livoletide在Prader-Willi综合症（PWS）患者的2b期临床试验中，计划招募约150名患者以支持新药申请（NDA）[5] - Livoletide的2期临床试验在47名患者中完成，结果显示安全性和有效性[19] - Livoletide的2周安慰剂对照试验中，Hyperphagia问卷（HQ）得分显示出显著的改善，p值为0.034[22] - Livoletide的Phase 2b研究可能支持NDA提交，数据预计在2020年上半年公布[27] - Nevanimibe的2b期临床试验正在进行中，针对经典先天性肾上腺皮质增生（CAH）[5] - Nevanimibe在CAH的Phase 2b临床试验中，17-OHP水平的主要终点为<2倍ULN[41] - Nevanimibe的Phase 2研究中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP减少≥50%[38] - MLE-301正在进行临床前开发，针对与更年期相关的血管运动症状（VMS）[5] - MLE-301是针对更年期血管运动症状的选择性NK3R拮抗剂，预计2020年启动首个临床试验[45] - Livoletide的Phase 2b/3 PWS研究于2019年第一季度启动[48] - Nevanimibe的Phase 2b CAH研究更新计划在2019年下半年发布[48] 市场与产品策略 - Livoletide的开发路径已获得美国FDA和EMA的孤儿药资格和快速通道认证[11] - Livoletide在临床试验中表现出良好的耐受性，150多名受试者中未出现严重不良事件[19] - PWS的出生率约为1:15,000，美国约有11,000例病例[10] - CAH在美国的患病人数约为15,000至18,000，欧洲约为40,000[31] - Millendo计划在美国建立专门的销售和市场组织，针对内分泌科医生[50]