现金状况 - 截至2018年12月31日，Millendo的现金余额约为7800万美元，足以支持运营直到预计的2020年上半年临床结果[6] 临床试验与研发进展 - Livoletide在Prader-Willi综合症（PWS）中的关键阶段资产，1Q19启动了关键的2b/3期研究[5] - Nevanimibe在严重肾上腺疾病的多个2期试验中进行，其中包括先天性肾上腺增生的2期b研究于2018年第三季度启动[5] - Livoletide的2周安慰剂对照2期临床试验显示，Hyperphagia问卷（HQ）得分有显著下降，p值为0.034[32] - Livoletide在临床试验中表现出良好的耐受性，150多名受试者中，报告任何不良事件的比例为60.9%（Livoletide）对58.3%（安慰剂）[30] - Livoletide的非临床安全性资料显示，在包括长达9个月的慢性研究中没有系统性不良反应[30] - Livoletide的开发路径明确，获得了美国FDA和EMA的孤儿药资格[21] - Livoletide在2周的临床试验中显示出与Beloranib相似的效果，基线HQ评分为17.9的患者在使用4mg剂量时观察到的HQ评分变化为-2.4[36] - 在Livoletide的Phase 2b/3研究中，60 mg/kg和120 mg/kg的剂量分别有50名患者参与，研究设计为随机、双盲、安慰剂对照[38] - Livoletide的Phase 2b研究于2018年第三季度启动，预计在2020年上半年获得数据[39] - Nevanimibe在CAH的Phase 2临床试验中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP水平下降≥50%[51] - Nevanimibe的Phase 2b研究包括进一步的剂量范围和3个月的连续给药，研究已于2018年第三季度启动[55] - Livoletide的Phase 2b PWS研究的顶线结果预计在2020年上半年发布[58] - Livoletide的Phase 2b研究可能支持NDA提交，主要终点为HQ-CT[38] - Nevanimibe在CAH的临床试验中显示出良好的耐受性，剂量为125 mg BID至1000 mg BID[51] 市场潜力 - PWS的出生率约为1:15,000，预计在美国有8,000至11,000个病例[12] - 在PWS患者中，超过50%的成年人BMI超过40，25%患有2型糖尿病[16] - CAH在美国的患病率为15,000至18,000例，欧洲约为40,000例[41] 融资与管理 - 2018年第四季度，Millendo完成了公开上市（MLND）及8500万美元的融资[58] - Millendo的管理团队具备丰富的科学、临床、监管和商业专业知识，以执行公司战略[5]