业绩总结 - Millendo在成功的合并和融资中获得了8500万美元的总收益，足以支持运营直到2020年上半年预期的临床结果[6] - Livoletide的II期临床试验在47名患者中完成，结果显示在超食欲问卷（HQ）上有临床意义的改善[34] - Nevanimibe在CAH的Phase 2研究中，10名参与者中有7名显示出生物学效应，2名参与者达到了主要终点（17-OHP < 2x ULN）[57] 用户数据 - Prader-Willi综合症的出生率约为1:15,000，且在美国的病例数约为8,000例[11] - CAH的潜在病例在美国约为15,000至18,000例，欧洲约为40,000例[46] 未来展望 - Livoletide的IIb/III期研究计划于2019年第一季度启动[5] - 2020年上半年Nevanimibe 2b期CAH研究的顶线结果将公布[70] - 2020年上半年Livoletide 2b期PWS研究的顶线结果将公布[70] 新产品和新技术研发 - Livoletide的安全性在150多名受试者中得到了良好的耐受性，且与安慰剂组相比不良事件发生率相似[34] - Nevanimibe能够抑制所有类固醇合成途径，具有潜在的治疗效果[49] - Livoletide的Phase 3部分将评估超食欲的长期耐受性和代谢终点[44] 市场扩张和并购 - 2018年第四季度与OvaScience合并，融资总额为8500万美元[68] - 2019年第二季度在波士顿地区建立商业组织[70] - 公司计划通过专业的销售和市场组织，针对内分泌科医生进行市场推广[72] 负面信息 - Livoletide的Phase 2b研究可能支持NDA提交，预计数据将在2020年上半年公布[43] 其他新策略和有价值的信息 - Millendo的管理团队具备丰富的科学、临床、监管和商业专业知识，以执行公司的战略[5] - Millendo获得了美国FDA和EMA的孤儿药物认定，表明对Prader-Willi综合症的治疗有巨大的未满足医疗需求[21] - 公司将通过战略合作在特定市场最大化其产品组合的价值[72]